近来，法国主宫医院的 Moreau 教授等进行了一项随机双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，旨在研讨 Ixazomib 联合雷那度胺、地塞米松是否可改进多发性骨髓瘤（MM）患者预后，其成果宣布在近期的 NEJM 上。
该研讨归入患者 722 例，分为两组：Ixazomib 组患者 360 例；安慰剂组患者 362 例，两组医治均为全口服药物医治，医治周期为 28 天。详细医治概况如下图（图 A）
图 A 两组患者医治的详细状况
归入研讨的患者均为复发/难治 MM 患者，其 ECOG 评分为 0~2 分（分为 0~5 分，0 分表明无症状，5 分表明活动力差或残疾），之前接受过 1~3 次关于 MM 的医治，伴有轻中度肾功能危害。研讨的首要结尾目标为无发展生计（PFS），非必须目标为整体生计（OS）及 17p 缺失患者的 PFS。
随访之后发现，Ixazomib 组患者的无发展生计显着优于安慰剂组，分别为 20.6 月和 14.7 月（图 B）。对具有不良预后要素（如高危染色体核型、ISS 分期为 III 期、年纪>75 岁等）的 MM 患者进行剖析发现，Ixazomib 组患者的无发展生计依然优于安慰剂组，分别为 21.4 月和 9.7 月。
伴有 17p 缺失的患者共有 69 例，其间 Ixazomib 组有 36 例，安慰剂组有 33 例，此两组患者的无发展生计依然是 Ixazomib 优于安慰剂组，分别为 21.4 月和 9.7 月。剖析两组患者整体生计时刻发现，Ixazomib 组患者并无显着优势。Ixazomib 组医治反响率为 78%，中位反响时刻为 1.1 月，安慰剂组医治反响率为 72%，中位反响时刻为 1.9 月。
图 B 两组患者的无发展生计状况
综上所述，在雷那度胺+地塞米松计划上加用 Ixazomib 能显着提高复发/难治 MM 患者的无发展生计时刻，关于高危、预后差及 17p 缺失的 MM 患者依然有显着的无发展生计获益，但关于患者的整体生计并无显着提高。
