据辉瑞官网音讯，近来美国食品药品监督管理局(FDA)同意了辉瑞旗下药品氯苯唑酸葡甲胺(VYNDAQEL)和氯苯唑酸(VYNDAMAX)用于医治成年人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)，以下降心血管相关死亡率和住院率。
VYNDAQEL和VYNDAMAX是首个转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的两种口服制剂，也是第一个且现在仅有取得FDA同意医治ATTR-CM的疗法。
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病是一种稀有的心脏致死性疾病，其特点是过错折叠的蛋白质构成反常物质(淀粉样物质)堆积于心脏，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。曩昔没有获批医治的药物，可用的医治计划只是包含对症医治，甚至在单个情况下进行心脏(或心脏与肝脏)移植。据估计，现在在美国大约有10万患者，其间确诊的患者仅占1-2%。在全球范围内，
VYNDAQEL和VYNDAMAX具有相同的活性部分tafamidis，但它们在使用上不能以同毫克数代替，而且它们的引荐剂量不同。VYNDAQEL的引荐剂量是80 mg(4粒20 mg的胶囊)，口服，每日一次。VYNDAMAX的引荐剂量为每次61 mg(1粒胶囊)，口服，每日一次。VYNDAQEL 和VYNDAMAX均被FDA指定为“孤儿药”。
其间VYNDAQEL 在2012年在欧盟取得了医治ATTR-CM的孤儿药确定，于2018年在日本取得孤儿药确定。2018年11月，美国FDA同意了VYNDAQEL新药请求(NDA)的优先审评资历。2019年3月，日本厚生劳作省同意颁发VYNDAQEL以SAKIGAKE(抢先型，前驱型)药物称谓，用于医治野生型和变异型ATTR-CM患者。别的据路透社报导，VYNDAQEL的预期定价为22.5万美元/年。
（责任编辑：孙欢）
