肥大细胞白血病（MCL）是全身性肥大细胞增多症（SM）的一种亚型，WHO 的标准将 SM 界说为骨髓中肥大细胞比率 ≥ 20%，伴或不伴外周血肥大细胞比率 ≥ 10%。
此外，ECOG 协会依据是否呈现器官危害将 MCL 分为急性 MCL 和缓慢 MCL，相比较而言，缓慢 MCL 的增殖率及侵袭性低于急性 MCL。但 MCL 的整体预后均较差，除掉少量患者对伊马替尼、米哚妥林或干细胞移植医治灵敏，绝大部分 MCL 患者表现为疾病的侵袭性发展，其间位生计时刻 <6 月。
西班牙 Virgen del Valle 医院的 Twose 教授等报导了 1 例肥大细胞白血病患者，此患者曾多次进行医治（长效干扰素、伊马替尼、克拉屈滨等）均以失利结局，但选用曲妥单抗（GO）医治后作用显着，成功到达持续性完全缓解（CR），该文章宣布在近期的 Leukemia 杂志上。
病况介绍
患者女，69 岁，患孤立性肥大细胞瘤 9 年，病变部位为右臂，表现为复发性过敏，多为冲突后过敏发作。未缓解症状，于 1 年前行手术医治将其切除，但术后该患者仍频频呈现肥大细胞介质开释反响，予以色甘酸、H1 及 H2 受体阻滞剂、孟鲁斯特口服医治仍不能缓解症状。
其相关查看成果如下：
类胰蛋白酶升至 196 μg/L（正常值<11.5 μg/L）；
骨髓涂片及活检示：肥大细胞显着滋润骨髓，肥大细胞占有核细胞的 14%；
流式细胞术呈现异常免疫表型： CD45+、CD117++、CD34-、CD2±、CD25-、CD33++、CD30-、cyCPA++；4.FISH 检测发现：KITD816V 骤变阴性，KIT 基因上外显子 2、8、9、10、11 及 17 上未见其他骤变；5. 余惯例生化及查体未见异常。
依据症状及以上查看，该患者被确诊为 KIT 阴性的肥大细胞白血病。先后进行以下医治：
进入临床试验以承受伊马替尼医治，时刻长达 6 月，未见医治反响。
尔后 2 年，别离承受了长效型干扰素-α2b（50 μg/周）、长效型干扰素-α2b+小剂量羟基脲（3 g/周）+KIT/多重激酶的抑制剂医治，作用不显着，骨髓涂片中肥大细胞比率在 75%～85% 之间。
患者呈现右腋窝淋巴结增大，淋巴结中肥大细胞显着滋润，继之以克拉屈滨医治（0.14 mg/Kg，Qd，d1~ d5），作用欠佳。
在克拉屈滨基础上联用米哚妥林，仅见细微的症状改进，类胰蛋白酶等目标未见显着改变。通过以上医治，患者疾病发作发展并呈现输血及输血小板依靠。
后来，因为 CD33 强阳性、表达水平高，故测验予以 CD33 靶向剂曲妥单抗医治（6 mg/m2，静注），医治前以右旋氯苯吡胺、雷尼替丁、对乙酰氨基酚及甲强龙进行预医治。发现对此药耐受杰出。在第二阶段时，以曲妥单抗医治（3 mg/m2，静注）。
在曲妥单抗医治 2 月后发现：1. 类胰蛋白酶降至正常；2. 细胞削减及输血依靠症状显着得到解决。医治 4 月及今后发现：1. 骨髓中肥大细胞比率 <1%，达完全缓解（图 1）；2. 肥大细胞介质开释反响发作次数显着削减；3. 患者达持续完全缓解，类胰蛋白酶保持<20 μg/L；4. 血细胞计数保持安稳，不存在输血依靠。
图 1 确诊时、疾病发展时及曲妥单抗医治后骨髓涂片及 CD117 表达的状况
曲妥单抗（GO）是一种细胞毒抗生素的衍生物，能靶向性结合人 CD33 单抗隆抗体。其医治机制如下：曲妥单抗与肿瘤细胞外表的 CD33 结合，构成 CD33/GO 复合体，此复合体能内在化溶酶体，进而导致其 DNA 双链决裂，引发细胞凋亡。
该文章中患者使用其他多种药物医治均失利，之后采纳曲妥单抗（6 mg/m2，d1 以及 3 mg /m2，d21，静注）单药医治，成功诱导患者达持续性完全缓解，相应症状及输血依靠等得到显着缓解。曲妥单抗关于肥大细胞白血病的医治应当得到注重和持续研讨。
