多发性硬化(MS)是一种导致神经系统脱髓鞘及神经元缺失的本身免疫性疾病。为了评价在多发性硬化患者中运用大剂量免疫抑制医治(HDIT)联合自体造血干细胞移植(HCT)的安全性、效果及稳定时继续时刻,来自美国休斯敦贝勒医学院神经科的 Hutton 教授及其搭档展开了一项名为 HALT-MS 的Ⅱ期临床实验,结果于 2017 年 2 月在线宣布在 Neurology 杂志上。
HALT-MS 研讨目标为存在疾病复发且症状不断发展的活动性复发缓解型 MS(RRMS)患者,EDSS(扩展的残疾状况评分)为 3.0~5.5 分,对这些患者选用大剂量免疫抑制医治(HDIT)联合自体造血干细胞移植(HCT)医治方法。
首要的结尾事情为无事情生计率(EFS),EFS 在此界说为生计且不伴残疾发展、疾病复发及 MRI 新发病灶中任一一项不良事情的患者概率。随访时刻为患者在承受移植后的 5 年内。研讨将运用国家癌症研讨所常见不良事情术语规范来评价医治中的药物毒性。
该研讨共有 25 名患者进行了移植适应症评价,有 24 名患者承受了 HDIT/HCT。均匀随访时刻为 62 个月。EFS 比率为 69.2%,即这些活动性 RRMS 患者约七成能到达继续缓解状况。残疾未发展的生计率、临床未复发的生计率及 MRI 无活动性病灶的生计率别离高为 91.3%、86.9% 及 86.3%。生计且完结实验的患者神经功能残疾得到显着改进,EDSS 均匀下降 0.5 分。
与 HDIT/HCT 相关的不良事情与可预期的药物毒性反响相一致,并没有发现显着的迟发性神经系统不良影响。
该研讨经过 5 年的随访研讨发现即便未运用长时间保持医治,大剂量免疫抑制医治(HDIT)联合自体造血干细胞移植(HCT)对诱导活动性 RRMS 长时间保持缓解状况具有效果。