波士顿大学医学院的 Sanchorawala 教授等展开了一项 Ⅰ 期和 Ⅱ 期临床实验，研讨了新一代免疫调节剂泊马度胺医治 AL 的最大耐受剂量（MTD），成果显现 MTD 为 4 mg/天（1~21 天，28 天为 1 周期），文章宣布在近期的 Blood 杂志上。
该实验归入规范为确诊为轻链型淀粉样变性，血清轻链水平 ≥ 50 mg/L，接受过一线医治，血小板 ≥ 100×109/L，中性粒细胞 ≥ 1.5×109/L，总胆红素 ≤ 1.5 mg/dL，天冬氨酸转氨酶/丙氨酸转氨酶 ≤ 2 倍正常上限，血清肌酐 ≤ 3.0 mg/dL 以及膂力状况评分 ≤ 2 分。
实验首要意图为断定 MTD，非有必要意图包含药物反响、起效时刻、整体生计率以及医治过程中 B 型脑钠肽（BNP）水相等。
Ⅰ期临床实验归入 15 名患者，选用传统 3+3 剂量逐升办法断定最大耐受剂量。第一阶段泊马度胺剂量为 2 mg/天，第二阶段剂量为 3 mg/天，第三阶段为 4 mg/天（1~21 天，28 天为 1 阶段）。Ⅱ 期临床实验归入 12 名患者，给予Ⅰ期临床实验中断定的最大耐受剂量。
在实验过程中，联合使用糖皮质激素，剂量为 20 mg/ 周，一起予阿司匹林、抑酸剂等防备并发症。当疾病发展、呈现剂量相关副反响或到达彻底血液学缓解时停药。
实验成果显现，Ⅰ期临床实验中，当药物剂量为 4 mg/天（1~21 天，28 天为 1 阶段）时，1 名患者呈现剂量相关副反响（肺炎伴中性粒细胞削减），故断定该剂量为 MTD。实验中最常见的 3 级以上药物毒性为骨髓按捺（25.9%），无患者因严峻中性粒细胞削减或血小板削减逝世。
药物反响方面，24 名患者中，血液学反响率（HR）为 50%，中位起效时刻为 3 个阶段，HR 中位持续时刻为 15 个月。因为随访时刻较短，中位整体生计时刻成果未获得，现在中位无发展生计时刻为 17.8 个月。值得注意的是，3 个阶段医治后，88.8% 的患者呈现 BNP 升高，但临床无任何充血性心力衰竭加剧体现。
与来那度胺有必要减量来医治 AL 不同，该实验标明用于医治 AL 的泊马度胺剂量与医治多发性骨髓瘤时剂量类似。在血液学缓解率、起效时刻、效果持续时刻及副反响等方面，泊马度胺体现均优于来那度胺。最值得注意的是，泊马度胺对来那度胺医治无效的 AL 患者有必定效果。
