神经元轴突生长抑制剂 A（Nogo-A）在肌萎缩侧索硬化（ALS）的病理生理进程中被以为具有必定效果。针对 Nogo-A 的单克隆抗体在 ALS 的动物模型中显现有用，人类一期临床实验也显现其人型抗体 Ozanezumab 在人体中耐受性杰出，成为 ALS 药物医治的新期望。
为进一步清晰 ALS 患者中 Ozanezumab 的安全性及效果，来自英国剑桥大学神经科学药物研讨所的 Lavrov 教授掌管的 NOG112264 实验研讨团队展开了一项临床 II 期实验，成果于 2017.1.26 在线宣布在 Lancet Neurology 杂志上。
这项随机双盲安慰剂对照的临床 II 期实验在 11 个国家的 34 个医疗中心展开。归入患者为 18～80 岁宗族性或散发性 ALS 患者，随机以 1:1 进行分组。Ozanezumab 组承受每两周静脉打针一次 Ozanezumab（15 mg/kg），共 46 周，对照组药物为安慰剂。患者与研讨者双盲。
首要结尾为最终一次药物打针后 48 周对一切患者进行功用点评（运用改进的 ALS 功用评分量表点评）与整体生计时刻的联合评分。
该实验在 2012 年 12 月 20 日至 2013 年 11 月 1 日期间共归入了 307 名患者，其间 303 人被随机分入安慰剂组（共 151 人）或 Ozanezumab 组（共 152 人）。成果发现校正后的联合评分平均值在 Ozanezumab 组为-14.9，安慰剂组为 15.0，Ozanezumab 并未显现出对 ALS 有用果。
就安全性方面，陈述的不良事情、严峻不良事情及导致停药或撤出研讨的不良事情在两组整体附近，但消化不良（Ozanezumab 组 7%：安慰剂组 3%）、郁闷（7%：3%）及腹泻（16%：8%）在 Ozanezumab 组发生率更高。呼吸衰竭为最常见的严峻不良事情（8%：5%）。
在第 60 周随访时，Ozanezumab 组的逝世人数较安慰剂组更高（20 人：16 人），首要死由于呼吸衰竭。有两例逝世病例被以为与药物相关（Ozanezumab 组的膀胱移形细胞癌与安慰剂组的脑血管急症）。
总的来说，该临床实验并未发现 Ozanezumab 对 ALS 有用，Nogo-A 或许并非 ALS 有用的药物靶点。
