低剂量 DNA 甲基转移酶抑制剂阿扎胞苷是现在成人骨髓增生反常综合征（MDS）或急性髓细胞白血病的规范疗法，特别关于不能耐受高强度化疗或造血干细胞移植（HSCT）的晚年患者而言，可有用进步患者生计质量，延伸生计时刻。可是关于阿扎胞苷在儿童恶性骨髓疾病中的运用，缺少相关报导。
近期，德国弗莱堡大学儿童血液学-肿瘤学分部的 Cseh 教授等对低剂量阿扎胞苷在儿童和年青成人 MDS 患者中的运用进行了回忆性研讨，结果标明该人群中阿扎胞苷效果与耐受性均较好，文章宣布在 British Journal of Haematology 上。
该研讨归入了 24 名患者，中位年纪为 13.1 岁，其间难治性血细胞削减者 4 人，原发发展性 MDS 者 9 人，继发性 MDS 者 11 人。运用阿扎胞苷进行医治的 24 名患者中，16 人为初诊 MDS 患者，10 人为复发患者（其间 2 人在初度确诊与复发时均运用了阿扎胞苷）。
详细医治计划为：10 名患者予静脉滴注 100mg/m2 阿扎胞苷，接连 5 天，28 天为一个阶段；15 名患者予静脉滴注或皮下注射 50~100mg/m2 阿扎胞苷，接连 5~7 天，每个阶段为 28~35 天。其他 1 名患者阿扎胞苷与其他化疗药物合用，该患者未被归入效果剖析。
研讨结果显现，16 名初诊患者中，9 名患者效果杰出，其间 1 人到达彻底临床缓解，1 人到达彻底骨髓缓解，7 人在均匀 4 个阶段后血象康复正常，病况安稳。在 10 名复发患者中，7 名患者在均匀 3 个阶段后血象康复正常，病况安稳。
药物毒性方面，血细胞削减为最大毒副反应。本研讨中，24 名患者一共进行了 154个 阶段的化疗。其间 51% 的阶段中呈现白细胞削减（白细胞计数＜1.5×109/L），30% 的阶段中呈现白细胞严峻削减（白细胞计数＜0.5×109/L），45% 的阶段中呈现血小板削减（血小板数＜20×109/L 和/或有临床指征需输注血小板）。
可是值得注意的是，研讨者说到难以清晰血细胞削减的原因是疾病发展仍是药物毒副反应。除此之外，消化体系副反应、感染也较常见，1 名患者因进行性肾功能不全停药，研讨中并未发现阿扎胞苷引起其他血液体系毒副反应。
该回忆性研讨标明，儿童对阿扎胞苷耐受性好，在姑息医治时运用阿扎胞苷可必定程度延伸患者生计时刻。可是因为缺少随机对照，阿扎胞苷的效应没办法得到更精确的评价。
除此之外，Cseh 教授还表明，阿扎胞苷在医治儿童骨髓恶性肿瘤的最大意图在于其可推迟疾病发展，进而赢取时刻寻觅干细胞移植捐献者，然后最大程度地从 HSCT 中获益。
