缓慢髓系细胞白血病(CML)是血液科常见的一类骨髓增殖性肿瘤(MPN),其首要的特征性改动是:费城染色体(Ph)及 BCR-ABL 交融基因阳性。
CML 的医治阅历了三大阶段:羟基脲年代、干扰素年代、酪氨酸激酶抑制剂(TKI)年代。其间,TKI 药物的呈现关于 CML 的医治可谓具有划年代的含义。
伊马替尼是第一代 TKI 药物,关于 CML 的医治具有重要的价值,而干扰素α是 TKI 药物诞生前 CML 医治的一线药物,小剂量阿糖胞苷在 CML 中的医治也常有触及。那么,在 CML 医治方面,伊马替尼与干扰素α+小剂量阿糖胞苷这两种计划孰优孰劣呢?
这篇宣布在 NEJM 杂志上的研讨,随访时刻挨近 11 年,比较了伊马替尼计划与干扰素α+小剂量阿糖胞苷计划在 CML 医治中的效果与安全性,咱们一同来看看吧。
研讨共归入 1106 例新确诊的成人 CML,年龄在 18~70 岁之间,Ph 染色体均为阳性。然后依照 1:1 的份额分红两组:
干扰素α 500 万单位/m2,每日皮下注射
阿糖胞苷 20 mg/m2,皮下注射,每月用 10 天
研讨中,若在医治过程中呈现:缺少医治反响(比方 6 个月无法到达血液学缓解、12 月时无法达首要遗传学反响)、疾病发作发展、难以承受的副作用等要素时,CML 患者可转化至另一组进行后续医治。
该研讨的初始结尾目标为无事情生计(EFS),长时刻结尾目标为伊马替尼组的总生计(OS)。非必须目标有:医治反响率、医治反响时刻、疾病发展率以及安全性等。
经过历时 10.9 年的随访,成果发现:有 363 例 CML 患者(共 553 例)从干扰素α+小剂量阿糖胞苷组转化至伊马替尼组,首要原因为医治无反响(238 例,65.6%)以及副作用不能耐受(95 例,26.2%)。
生计数据如下:
非必须目标方面,伊马替尼组 CML 患者的首要细胞遗传学缓解率(MCyR)达 89%,其间彻底细胞遗传学缓解率(CCyR)达 82.8%,到达 MCyR 所需均匀时刻为 3 月,达 CCyR 所需均匀时刻为 5.8 月。
在安全性方面:伊马替尼组大部分 CML 患者不良反响率较低,程度不严峻。仅有 51 例(9.3%)CML 患者呈现了较为严峻的不良反响,其间最首要的严峻不良反响为腹痛。
综上,该研讨中成果显现:伊马替尼医治初发 CML 患者的效果显着优于干扰素α+小剂量阿糖胞苷,其在医治反响率、10 年 EFS、10 年 OS 等数据方面均占有优势。并且在安全性方面,选用伊马替尼长时刻医治 CML 患者的安全性尚佳,未见严峻的剂量累积效应。