西班牙萨拉曼卡 Mateos 教授等展开了一项随机对照、敞开标签的 Ⅲ 期临床试验，旨在讨论关于高危冒烟型多发性骨髓瘤（SMM）是否应当前期进行医治。该文章宣布在近期的 The Lancet 杂志。
SMM 是一种无症状性多发性骨髓瘤，现在世界骨髓瘤工作组将 SMM 界说为：血清 M 蛋白 ≥ 30 g/L 和（或）骨髓中浆细胞份额 ≥ 10%，并且无相应的器官及安排受损的症状。
SMM 的异质性极高，部分 SMM 患者的临床进程及其结局与含义未明的单克隆免疫球蛋白病（MGUS）相似，体现为极低的发展率（缺乏 1%），预后较好；但是有些 SMM 患者却体现为快速发展至症状性 MM，其 2 年内的发展率到达 50%～80%，预后欠安。
既往关于 SMM 的规范处理方式为定时调查，直至呈现骨髓瘤相关事情。但是跟着 MM 医治的不断发展，这种处理方式的坏处益发显着且与 MM 医治的当下理念不相符合。以往有学者针对应当前期或晚期医治 SMM 患者进行比较研讨，成果发现并无显着差异，但这可能与其未依据风险分层进行分组有关。
Mateos 教授等的研讨归入高危 SMM 患者 119 例，彻底随机分为 2 组，其间医治组 57 例患者，选用雷那度胺+地塞米松医治；调查组 62 例患者，仅定时调查。
研讨者将高危 SMM 界说为：
1. 骨髓浆细胞份额 ≥ 10% 或呈现 M 蛋白（IgG ≥ 30 g/L，IgA ≥ 20 g/L 或尿本周蛋白>1 g/24 h）；
2. 骨髓的浆细胞距离中含反常表型的浆细胞份额 ≥ 95%，并有免疫功用受损的体现（未受累及的免疫球蛋白水平较正常值下降>25%）。
医治组选用雷那度胺+地塞米松计划，详细用药状况如下：
1. 诱导医治（共 9 个医治周期）：雷那度胺 25 mg，口服，qd，d1～d21+地塞米松 20 mg，口服，qd，d1～d4 以及 d12～d15。
2. 保持医治：雷那度胺 10 mg，口服，qd，d1～d21。均以 28 天为 1 医治周期。研讨所比较的首要结尾目标为：发展至症状性多发性骨髓瘤的时刻（TTP）；非必须目标为：整体生计时刻（OS）、医治反响率（RR）及安全性。
经过随访发现，医治组的患者 TTP 显着> 调查组，截止随访点其均匀 TTP 仍未到达，调查组的均匀 TTP 为 23 月（见图 1）。调查组 62 例 SMM 患者中有 53 例发展至症状性 MM，占 86%；医治组仅有 22 例患者发展至症状性 MM，占 39%。由此可见，在高危型 SMM 患者中前期应用来那度胺+地塞米松可以延伸其发展至症状性 MM 的时刻。
图 1 医治组与调查组无发展生计率比较
在整体生计时刻方面，经过成果发现，仍然是医治组占优，尽管两组的中位生计时刻均未到达，但依据既有的生计数据进行剖析及制作生计曲线发现：医治组的生计时刻优于调查组（见图 2）。
图 2 医治组与调查组整体生计时刻的比较
在安全性方面，来那度胺+地塞米松医治计划的不良事情发生率较低，最常见的不良事情为 1～2 度感染（18%），较之于调查组的 8% 而言略高。但整体而言，其不良事情程度较轻、发生率不高、无严重后果，安全性杰出。
经过这项研讨发现，在高危型 SMM 的前期及时应用来那度胺+地塞米松的医治计划，关于患者是有多重获益的：不只可以显着推迟由 SMM 发展至症状性 MM 的时刻，并且能显着提高患者的整体生计时刻，下降复发率。因而，关于高危冒烟型多发性骨髓瘤而言，调查等候的处理方式或许已不再合适作为其规范医治了，取而代之的应是前期化疗干涉。
