2016 年世界血友病联盟我国大会近期在西安古城成功落下帷幕。在本次会议上，来自国内外的专家、学者共聚一堂，着重了重组因子 VIII 在血友病医治中的关键效果，呼吁需在我国加速遍及选用重组因子 VIII 进行血友病防备医治（继续代替医治），协助患者有用操控出血，防止残疾，进步日子质量。一起，到会本次大会的专家们也再次呼吁社会各界注重血友病，期望政府撤销对重组因子 VIII 的医保约束，然后协助我国患者完成「血有止境，自在人生」的医治愿景。
作为本次大会的重要议题之一，不同重组因子 VIII 的按捺物发作率不同的论题引起了现场中外血友病威望专家的火热评论。据大会特邀嘉宾，来自澳大利亚皇家阿尔弗雷德王子医院的 Scott Dunkley 博士的介绍，基因重组因子 VIII 是遭到世界威望医师安排攻略引荐的血友病医治榜首挑选。现在，临床研讨和实在世界共同证明，第三代全长链基因重组因子 VIII 在从前承受过医治（PTP）和从前未承受过医治（PUP）人群中按捺物发作率均较低，PTP 人群的按捺物发作率低至 0.15%。
我国血友病协作组组长、我国医学科学院血液病医院血栓与止血医治中心主任杨仁池教授称，「选用基因重组因子 VIII 进行防备医治（继续代替医治）是当时世界上引荐的血友病医治计划。现在，第三代全长链基因重组因子 VIII 已具有超越 12 年的全球运用经历，其可以有用操控出血，而且没有血源性感染危险，为患者防止关节病变，防止残疾。在我国，咱们主张严峻血友病 A 患者每剂每公斤体重 20-40 个单位，每周 2-3 次，将血浆凝血因子水平坚持在 1% 以上。但怅惘的是，受制于当时重组因子 VIII 的医保方针约束，防备医治（继续代替医治）现在还未能遍及，我国患者首要采纳的仍是按需医治（出血时代替医治）。」
图 1 杨仁池教授承受媒体采访
图 2 胡群教授承受媒体采访
华中科技大学隶属同济医院儿童血液病科主任胡群教授关于血友病防备医治（继续代替医治）难以推行的现状表明非常怅惘，「我国医保目录关于基因重组因子 VIII 的报销需在两重约束下。依照规则，基因重组因子 VIII 只能在医院没有血源性药物和患者严峻出血时运用，这使得许多患者都无法承当选用基因重组因子 VIII 进行防备医治（继续代替医治）。一起，医保关于儿童患者也没有特别的维护条款。这使得需求许多儿童患者失去了防备医治（继续代替医治）黄金时期，终究因关节重复出血落下终身残疾。」
杨仁池教授弥补说，「其实咱们可以换个思路考虑问题，血友病始终是一种稀有病，患者人数有限，且重组因子 VIII 药物现在已在乙类医保目录，因而撤销对其的医保约束关于医保基金的影响实属有限。从长远来看，患者如及早承受防备医治（继续代替医治），可下降残疾率，还将节省政府医保经费。」
选用基因重组因子 VIII 进行防备医治（继续代替医治），可操控出血，防止因关节损害而致残，进步患者日子质量
丁香园：何谓血友病的防备医治（继续代替医治）？现在我国引荐的防备医治（继续代替医治）计划是怎样的？关于儿童患者，其医治战略与计划挑选上与成人比较有哪些不同与侧重点？
杨仁池教授：防备医治（继续代替医治）要求患者在未发作出血的状况下，定时承受足剂量凝血因子打针。医治方针是坚持血浆凝血因子水平继续在 1% 以上，削减临床出血和亚临床出血危险，防止关节病变，终究防止残疾。现在，我国引荐的防备医治（继续代替医治）的剂量为每剂 20-40 IU/kg/次，打针次数为每周 2-3 次。
胡群教授：血友病的病因在于患者体内短少凝血因子，导致体内凝血妨碍，所以咱们就需求人为地给患者弥补凝血因子。这就比如先天性甲状腺功用减低的患者需求终身弥补甲状腺素相同。患者缺什么，咱们就给他尽早补上。早诊早治对血友病患者而言，可以尽可能下降其致残率。咱们常说儿童时期是医治血友病的关键时期，因而主张儿童患者应及早选用足剂量的防备医治（继续代替医治），将年出血次数操控在 3 次以内，坚持关节的正常功用，防备残疾，助力儿童患者健康成长，使他们回归正常的家庭和社会日子。
丁香园：据了解，按捺物发作是血友病医治进程中最严峻的副反应之一，请问按捺物关于血友病医治有哪些详细影响？在按捺物发作率方面，儿童患者与成人患者有何不同？
杨仁池教授：按捺物的发作会导致医治效果大打折扣，乃至是医治药物失效。针对发作按捺物的患者，不论是运用免疫耐受诱导医治去除抗体，仍是选用旁路制剂，都不利于操控出血，也会带来沉重的经济担负。本次大会讲演嘉宾 Scott Dunkley 博士在今日的会议中也有提及，有大样本研讨提示第三代全长链基因重组因子 VIII 的按捺物发作率相对更低。
胡群教授：儿童血友病患者的医治需求分外注重是否有按捺物发作，儿童时期是按捺物发作的高危时期。发作按捺物是因为患者自身的基因突变，无论是凝血因子Ⅷ仍是凝血因子Ⅸ缺少，外来产品进入体内后等同于一个新的蛋白，会有发作按捺物的危险。在儿童时期的医治进程中，假如发作了按捺物，需求进行抗按捺物的相关医治。但假如在前 50 个露出日（这个进程大多在儿童时期）没有发作按捺物，则后期发作按捺物的危险也大大下降。
丁香园：基因重组因子 VIII 是否是现有医治药物中的优选计划？不同的重组因子 VIII 在按捺物发作危险是否有差异？
胡群教授：基因重组因子 VIII 具有杰出的关节维护效果，一起可躲避血源感染危险，现在经世界威望医师安排攻略引荐是儿童血友病防备医治重要挑选。
杨仁池教授：在本年的世界血友病联盟我国大会上，会议特邀嘉宾 Scott Dunkley 博士特别针对不同重组因子 VIII 按捺物发作率的问题在现场进行了评论，并提出不同重组因子 VIII 的按捺物发作率存在不同。现在，临床研讨到实践医治的数据共同显现，第三代全长链基因重组因子 VIII 在从前承受过医治（PTP）和从前未承受过医治（PUP）人群中按捺物发作率均较低，PTP 人群的按捺物发作率低至 0.15%。
呼吁政府撤销关于重组因子 VIII 药品的医保约束，然后助推防备医治（继续代替医治）的遍及
丁香园：现在我国防备医治（继续代替医治）的运用状况怎么？您认为有哪些因素阻止了防备医治（继续代替医治）的遍及？
杨仁池教授：现在，防备医治（继续代替医治）在我国仍未得到遍及，且选用防备医治（继续代替医治）的患者中大部分患者仍未选用足剂量的防备医治（继续代替医治）。我国超越 30% 的患者不医治或偶然医治，仅有缺乏 10% 的患者承受标准医治，背面有几点原因，包含医患集体对防备医治（继续代替医治）的认知率低，患者经济水平缓医保方针掩盖份额有限。依据计算，我国仅有 3.7% 的患者家庭可以彻底担负医疗费用。作为医师，一方面需求重复向医师和患者着重防备医治（继续代替医治）的重要性，另一方面也期望政府可以尽早撤销医保关于重组因子 VIII 的约束，从根本上协助患者承受医治，才干真实推进防备医治（继续代替医治）计划的遍及。
胡群教授：另一方面，防备医治（继续代替医治）要求的打针次数比较频频，有些患者嫌疼嫌费事，一起静脉打针重组因子 VIII 存在痛感，许多儿童患者对此非常抵抗，所以没能坚持打针。但好消息是，中效基因重组因子 VIII 现在已在国外上市；长效基因重组因子 VIII 现已进入临床试验，并取得预期的效果，信任不久的未来就能谋福我国患者。中、长效基因重组因子 VIII 可以有用躲避频频打针的不便利性，助推血友病防备医治（继续代替医治）的遍及。
丁香园：我国关于血友病儿童患者有哪些医保方针层面的支撑？医保方针关于重组因子 VIII 有哪些约束？与其他国家比较有何不同？怎么推进医保方针进一步优化？
胡群教授：现在我国血友病的医保方针各地纷歧，并没有针对儿童的特别优惠方针，与发达国家和一些发展我国家仍存在较大的距离。以金砖四国中的巴西和俄罗斯为例，他们国家的血友儿童患者和成人患者都能享用医保的全额报销。反观咱们自己，我国医保目录关于基因重组因子 VIII 的报销需在两重约束下。依照规则，基因重组因子 VIII 只能在医院没有血源性药物和患者严峻出血时运用，很大程度约束了儿童患者运用基因重组因子 VIII 的进行防备医治（继续代替医治）。
杨仁池教授：遍及防备医治（继续代替医治）的关键在于从经济上减轻患者及其家庭的医治压力。咱们期望政府可以注重血友病患者家庭状况，从医保层面等各方面支撑防备医治（继续代替医治），撤销关于重组因子 VIII 的医保约束，协助更多血友病患者尽早以世界抢先药物进行防备医治（继续代替医治），防备残疾，让患者及其家庭具有健康的日子。其实，换个思路考虑问题，血友病始终是一种稀有病，患者人数有限，且现在已在乙类医保目录，因而撤销关于重组因子 VIII 药品的医保约束关于医保基金的影响将是有限的。从长远来看，患者承受了防备医治（继续代替医治），可下降残疾率，也将协助节省政府医保经费。
