2016 年 4 月 11 日 FDA 同意 Venclexta 用于既往接受过医治的 17P- 缓慢淋巴细胞白血病(CLL),Venclexta 是 FDA 首个同意靶向 BCl-2 蛋白的药物,BCL-2 有促进癌细胞成长效果,在许多 CLL 中都有过度表达。
依据美国国家癌症中心的计算,CLL 是成人白血病最常见的类型,每年约有 15,000 新确诊病例,CLL 的特点是反常淋巴细胞进展性累积, 17P-CLL 约占未经医治 CLL 的 10%,复发 CLL 的 20%,17P-形成抑癌基因的缺失,是最难医治的一类 CLL。
在一项单臂临床试验中归入 106 例患者,均为 17P-并至少接受过一次其它医治的 CLL,患者每天口服 Venclexta,初始剂量 20 mg,经 5 周后增至 400 mg,成果显现 80% 患者完全缓解或部分缓解。
常见副效果包含白细胞削减、腹泻、厌恶、贫血、上呼吸道感染、血小板削减和疲惫。严峻并发症包含肺炎、粒细胞削减性发热、本身免疫性溶血性贫血、肿瘤溶解综合征导致的代谢反常。患者运用 Venclexta 期间不该运用减毒活疫苗。
Venclexta 杰出的效果和一般可控的副反应,促进 FDA 加快其批阅上市,并获称「孤儿药品」。17P-CLL 是一类缺少有用医治的 CLL,Venclexta 的呈现意味着 17P-CLL 患者具有了一个新的有用的靶向药物,并且某些非 17P-CLL 经以往医医治效欠安者,Venclexta 或许也有医治效果。
关于 Venetoclax:
Venetoclax 是 BCL-2 抑制剂,首要用于医治 17p- CLL 患者,且既往曾接受过至少一种医治。详细运用方法如表所示,口服时需与食物和水一起运用、不要咀嚼或将药物弄破,药物运用初起和爬坡阶段制止运用强的 CYP3A 抑制剂(如必需运用,则需减低 VENCLEXTA 剂量),如酮康唑、考尼伐坦、克拉霉素、伊曲康唑、英地那韦、洛匹那韦、利托那韦、特拉匹韦、泊沙康唑和伏立康等,一起医治时要注意肿瘤溶解综合征、粒细胞削减、对生殖的影响,不要运用活的减毒疫苗。