获得性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是由 ADAMTS13 本身抗体引起的一种危及生命的疾病。血浆置换等医治办法可以进步生存率，但许多情况下仍难缓解。英国朴茨茅斯医院的 Scully 教授近期在 British Journal of Haematology 宣布了硼替佐米用于难治性 TTP 的研讨。
2013 至 2015 年间运用硼替佐米医治的患者信息从英国 2 家医院的病历资猜中获取。ADAMTS13 活性运用荧光共振能量转移的办法测定，参阅规模 60%~123%。ADAMTS13-IgG 抗体选用酶联免疫吸附法检测，参阅值为小于 6.1%。难治性 TTP 界说为运用血浆置换和激素强化医治后，血小板仍持续性下降，乳酸脱氢酶高于参阅值上限。
研讨者共收治 51 例 TTP 患者，有 6 例难治性 TTP 患者运用了硼替佐米医治。这 6 例患者男女各 3 例，均为初诊，就诊时ADAMTS13 活性为 5%~10%，血小板 5~13 G/L，乳酸脱氢酶 422~4000 IU/L，ADAMTS13-IgG 水平 36%~137%。
一切患者的医治进程如下：血浆置换；静脉注射加强龙 1000 mg/每天，共 3 天；静脉注射利妥昔单抗 375 mg/m2，每 4~7 天 1 次，至少 4 次；静脉注射或皮下注射硼替佐米 1mg/m2，每 3~12 天给药 1 次，共 1~3 次。均匀随访时刻为出院后 17 个月。
共 5 例难治性 TTP 患者完全缓解，别的 1 例因存在根底疾病心律失常而逝世，未见医治相关不良反应。出院时 ADAMTS13 活性为 75%~89%，随访结束时 ADAMTS13 活性为 65%~119%，从硼替佐米的运用起到血小板数量正常化所需时刻为 3~29 天。
从这些病例中可见，硼替佐米可以安全有用的用于严峻、难治性TTP的辅佐医治，但仍需求前瞻性随机对照实验的进一步证明。
