[编者按] 胃癌是我国最常见的恶性肿瘤之一，预计年发病人数占全球总数的一半，癌症相关逝世率高居一切癌种第二位，因此对医疗系统、政府部门和广阔患者都造成了巨大的疾病担负。阿帕替尼（商品名：艾坦）是现在可用于医治既往化疗耐药的晚期或转移性胃癌或胃食管结合部腺癌的仅有的分子靶向药物。依据其超卓的作用、安全性及药物经济学优势，阿帕替尼于近期成功进入国家医保药品目录，在进步药物可及性和公平性的一起，惠及更多我国患者！
7 月 19 日上午，人力资源和社会保障部正式对外发布了《国家根本医疗稳妥、工伤稳妥和生育稳妥药品目录（2017 年版）》第二批商洽成果。在此次商洽的 44 个药品中，共有 36 种终究进入国家医保目录乙类规模，其间抗肿瘤药物占 15 种，阿帕替尼名列其间。
作为国家严重新药创制专项药品，阿帕替尼单药医治显着改进了我国晚期胃癌患者的总生计，是《CSCO 原发性胃癌医治攻略》引荐用于胃癌三线医治的仅有的靶向药物，也是现在全球仅有可用于胃癌三线医治的靶向药物。
此次进入国家医保药品目录，一方面是对阿帕替尼杰出作用和安全性的充分肯定，另一方面则显现了阿帕替尼在药物经济性点评中的显着优势。
早在 2009 年，人社部在提出《国家根本医疗稳妥、工伤稳妥和生育稳妥药品目录调整工作计划》时就已明确指出：「在药品调入调出时，应考虑依照药物经济学准则进行作用价格比较的成果。」新一轮医改发动后，政府决议计划部门对药物经济学的考量也变得益发注重。
阿帕替尼医治晚期胃癌作用显着、安全可耐受
阿帕替尼是由我国自主研制的一种新式小分子酪氨酸激酶按捺剂（TKI），可与血管内皮生长因子受体 2（VEGFR-2）特异性结合，强效按捺肿瘤重生血管生成。2014 年，国家食品药品办理监督总局（CFDA）同意阿帕替尼作为国家 1.1 类新药上市，用于晚期胃癌或胃食管结合部腺癌的三线医治。
阿帕替尼在我国患者中进行的随机、双盲 III 期临床试验入组了 263 例二线及以上化疗失利的晚期胃癌或胃食管结合部腺癌患者。其成果显现，阿帕替尼医治的中位 OS 为 6.5 个月，较安慰剂对照组显着延伸 1.8 个月（P = 0.149），逝世危险下降 30%；此外，阿帕替尼组中位 PFS 亦显着优于安慰剂组（2.6m vs. 1.8m; HR 0.44; P<0.0001）。
在安全性方面，阿帕替尼医治期间最常见的 3～4 级非血液毒性为手足综合症、蛋白尿和高血压。这一研讨证明，在既往接受过二线及以上化疗失利的晚期胃癌或胃食管结合部腺癌患者中，阿帕替尼能显着改进其生计，且安全性杰出、患者可耐受。
阿帕替尼医治晚期胃癌具有更优的经济性
与最佳支撑医治（BSC）比较，阿帕替尼不只作用显着、安全性杰出，还具有显着的药物经济学优势，因此被成功归入医保。在本年 5 月的 ISPOR 会议和 6 月的 ASCO 年会上，各有 1 篇阿帕替尼药物经济学相关研讨的摘要宣布。
第一项研讨由解放军八一医院秦叔逵教授、同济大学隶属东方医院李进教授建议，旨在点评阿帕替尼比照 BSC 医治的经济性，为决议计划者供给依据。研讨模仿了 5 年研讨期限内疾病的展开进程，调查了阿帕替尼相对 BSC 医治的增量本钱作用比（ICER），并经过质量调整生命年（QALYs）等结尾目标对阿帕替尼进行药物经济性点评。此外，阿帕替尼在我国已展开「3+X」患者帮助项目（PAP），即患者自付 3 个周期后，有用者将获得免费赠药，因此本研讨一起归入了 PAP 作为本钱计算的依据。
成果显现，考虑「3+X」PAP 战略的阿帕替尼医治计划可认为晚期胃癌患者带来 0.539 个 QALY，比较 BSC 医治添加了 0.237 个 QALY，而到达这一作用的增量本钱为$4868，对应的 ICER 为$20540/QALY（表 1）。
依据《我国药物经济学点评攻略（2011 版）》的引荐，每 QALY 的志愿付出阈值上限为 3 倍人均 GDP，约为$24000。本研讨中的 ICER 显着低于该志愿付出阈值，标明在现在「3+X」的 PAP 战略下，关于二线化疗失利的我国晚期或转移性胃癌或胃食管结合部腺癌患者，阿帕替尼相较于 BSC 医治具有药物经济学优势。
表 1. 阿帕替尼相对 BSC 医治的本钱作用剖析
另一项研讨由上海交通大学医学院隶属仁济医院吴斌教授建议，该研讨经过模仿化疗耐药后晚期胃癌患者的一般临床医治进程和疾病进程，估算了患者 10 年时间内的 QALYs、药物本钱和 ICER。研讨者首要考虑了政府大病医保补偿方针的医疗费用开销担负，旨在点评阿帕替尼在展开 PAP 项目后应用于晚期胃癌患者的经济性。
剖析成果显现，在「3+X」PAP 战略的情境下，阿帕替尼比较于 BSC 均匀添加$4051 的直接医疗本钱，一起患者的 QALYs 添加了 0.191 个单位，相应的 ICER 为$21132/QALY（图 1）；可接受曲线（图 2）显现，在 3 倍人均 GDP（$22200）的志愿付出阈值下，比较于无 PAP 战略的阿帕替尼计划，选用「3+X」PAP 战略的阿帕替尼计划的本钱作用性显着更优，其获得性价比的概率挨近 2/3。
图 1. 阿帕替尼医治晚期胃癌的本钱-作用剖析
图 2. 有、无 PAP 战略的阿帕替尼医治计划具有性价比的可能性
上述两项研讨各自规范地运用药物经济学点评办法，模仿了晚期胃癌患者 5 年、10 年内的疾病进程和实在的临床医治进程，其成果共同标明，阿帕替尼医治晚期胃癌比较 BSC 具有更优的经济性，其定论科学、牢靠，并得到 ISPOR 和 ASCO 两大国际会议的共同认可。药物经济学点评成果作为国家医保准入、医保付出规范、药品价格办理、药品投标收购等相关方针的重要参阅，有助于进步医药卫生资源的装备功率。
艾坦进入国家医保将惠及更多我国胃癌患者
跟着阿帕替尼进入 2017 年国家医保目录，药物价格也随之大幅下降至 136 元（250 mg/片）、185.5 元（375 mg/片）和 204.15 元（425 mg/片）。若按降价后的药物价格进行药物经济学点评成果更新，将得到更低的 ICER，标明阿帕替尼愈加显着的经济学优势。
这必将大大进步药物的可及性和患者运用的公平性，等待能有更多自主立异药物上市，发挥更大的社会价值，进步医药卫生资源装备功率，惠及更多的我国晚期胃癌患者！
