2018 年 6 月 3 日，第 1 届血友病 MDT(multiple disciplinary team）归纳关爱论坛在京隆重开幕，众专家接连不断，倾听血友病医治方面的前沿展开，来自北京协和医院的赵永强教授从血友病的医治现状与未来展开等方面进行了深化的解读。
上下求索：血友病的医治现状
血友病发现之初是无法医治的，直到 20 世纪 50 时代，血浆和全血被发现能够用来医治血友病，随后冷沉积和纯化冷沉积的发现把血友病的医治带入了黄金时期。可是因为未经病毒灭活的血源性制品，导致很多血友病患者感染 HIV 和 HCV，严重影响血友病患者的预后。1992 年首个重组 FVIII 上市，1997 年首个重组 FIX 上市，重组凝血因子及其他凝血因子制品为血友病患者带来了福音。
跟着血浆制品工艺的不断进步，血友病的医治理念也在探究中不断改变，首要阅历了三个阶段：前期仅仅只是重视按需医治，也就是出血发生了之后的一个止血医治。第二个阶段，医治形式从按需医治转化到防备医治，这是一个很重要的前进，也就是在出血之前就开端医治，即规律性代替医治，防备医治是血友病标准医治的重要组成部分，是以保持正常器官功用为方针的医治，能够削减血友病患者总出血和关节出血，防备关节病变下降致残率，下降颅内出血危险，进步日子质量。2011 年 Cochrane 宣布了两项随机对照研讨，成果显现，在总出血，关节出血，关节危害方面，防备医治都明显优于按需医治，并且强有力地证明了防备医治可维护血友病患儿的关节功用。[1-3]
拨云见日：血友病的归纳关心
血友病归纳医治的完善，真实使得血友病患者能取得挨近健康正常人的日子。归纳医治，即经过跨学科的专业医护部队，为血友病患者供给全面的疾病办理，包含防备出血、器官危害和随访评价，使血友病患者得到全方位的医护，辅导和支撑，一起也需求患者家庭、志愿者、政府及社会等多方面人员对血友病患者关心搀扶，因而血友病 MDT 的树立需求同步推动院内、院外形式，进行血友病患者的归纳关心。
未来可期：血友病的医治展开
现在，血友病的传统医治依然面对较大的应战，可喜的是，一些立异医治计划的讨论，为血友病患者带来了新的期望，如长效制剂、应战按捺物的新药、改变给药办法来添加患者的便利性和依从性、基因医治方面。其间，长效制剂也就是延伸重组凝血因子的半衰期，改进凝血因子产品的药代动力学特点，关于长效制剂方面的临床试验现已展开，十分等待这些产品赶快进入中国市场。基因医治能够从机制上医治血友病，是比较抱负的一种医治办法，辉瑞和 Spark Therapeutics 联合研制 PF-06838435 (SPK-9001) ，是一种经过生物工程技能加工的腺病毒衣壳，能够表达密码子优化的、高活性人类凝血因子Ⅸ，研讨成果显现，血友病 B 患者可取得安稳的 IX 因子水平 (>30%)。
最终，赵教授表明，血友病的代替医治，大大削减了血友病患者的关节危害率与致残率。新式的医治战略，特别是基因医治，是最值得等待的，期望经过医治技能的展开，能够为血友病患者供给全方位的归纳关爱，使血友病患者能像正常人相同日子。
参考文献
1、Manco-Johnson et al, N.Engl.J.Med., 2007; 357:535
2、Gringeri A. et al. J Thromb Haemost 9(4): 700-710. 2011
3、Iorio A. et al. Clotting factor concentrates given to prevent bleeding and bleeding-related complications in people with hemophilia A or B. the Cochrane library 2011, issue 9.
