2014 年 NCCN 将亚砷酸联合维甲酸列为急性早幼粒细胞白血病(APL)患者的一线医治。Lo-Coco 等人曾报导,在非高危的 APL 患者中,不使用化疗仅予砷剂及维甲酸医治的 2 年总生计率为 99%。近期的 British Journal of Hematology 上宣布了我国多中心对 APL 07 研讨进一步随访后关于亚砷酸联合维甲酸医治 APL 的长时间效果调查成果。
APL 07 实验旨在比较口服砷剂及维甲酸与静脉使用全反式维甲酸及三氧化二砷医治初治 APL 的临床效果。这项实验在 2013 年报导了在初诊白细胞<50×109/L 的患者中,承受口服以及静脉砷剂及维甲酸医治的患者 3 年总生计率分别为 99.1%,96.6%。但该实验的长时间随访成果没有报导。
在中位 61 个月的随访后,APL 07 研讨中 231 例患者在承受砷剂及维甲酸作为一线医治,缓解后选用化疗作为稳固医治。患者的中位年纪 37 岁,男性患者 126 例,女人患者 105 例。其间 46 例患者为高危组。口服药物医治患者 114 例,静脉药物医治患者 117 例。
随访至 2015 年 4 月,共有 9 例患者复发(包含 2 例中枢神经系统复发),14 例患者逝世(包含 4 例前期逝世,5 例复发相关逝世,5 例化疗相关)。一切患者中,有 2 例完全缓解的患者在随访过程中呈现继发肿瘤,均为急性髓系白血病。
承受口服砷剂及维甲酸医治患者的 7 年累积复发率、无事情生计率以及总生计率分别为 4.69%、93.70%、95.37%。静脉使用全反式维甲酸及三氧化二砷医治患者的 7 年累积复发率、无事情生计率以及总生计率分别为 5.25%、89.37%、90.92%。两种疗法在生计及复发率方面均无差异。
初诊白细胞>10×109/L 的高危患者,在 7 年累积复发率、无事情生计率以及总生计率分别为 2.44%、91.20%、93.48%,与非高危组患者均无差异(5.04%、91.49%、92.96%)。
图 1 APL 07 研讨患者长时间随访成果。RIF:Realgar-Indigo naturalis formula,复方青黛片。ATO:三氧化二砷
2000 年 Sanz 教授在承受全反式维甲酸及化疗作为一线医治的患者中提出的初诊白细胞计数具有预后含义,关于 APL07 研讨长时间随访成果标明,这一提议在承受 ATO 及 ATRA(全反式维甲酸)医治患者中并不适用。
该项研讨标明,砷剂联合全反式维甲酸在医治 APL 上效果显著,口服与静脉用药效果相仿。