2018 年 7 月 24 日，拜耳公司宣告，国家药品监督办理局已同意注射用重组人凝血因子Ⅷ（科跃奇 ®）用于成人和儿童 A 型血友病患者的医治（惯例防备、按需医治、围手术期出血的办理）。科跃奇 ®是一种全长的重组人凝血因子Ⅷ 产品。在此之前，国家药品监督办理局药品审评中心（CDE）已将该药物的注册请求归入优先审评程序。
「拜耳公司从事血友病范畴的研讨已有二十多年，科跃奇 ®是继拜科奇 ®之后，拜耳公司研制的又一立异产品」，拜耳处方药事业部执行副总裁兼我国及亚太区总裁江维先生表明：「经过拜耳不懈的尽力，咱们十分骄傲地为血友病患者开发出新的医治挑选，为患者供给更长时刻的关节维护，使血友病患者日子质量不断得到改进，终究可以回归正常日子。未来，拜耳将继续致力于血友病范畴的研制，饯别『科技发明美好日子』的许诺。」
A 型血友病，又称甲型血友病，是一种遗传的毕生性疾病，大部分患者从出世体内就短少凝血因子Ⅷ，细微地触碰就会出血，重症患者没有显着外伤也可发作「自发性」出血。长时间重复的肌肉、关节出血会构成残疾，严峻的出血甚至会逝世。现在在我国，血友病规范医治率低，长时间预后差而导致血友病儿童超越 90% 已呈现不同程度的关节病变 [1]。
此次获批的全新注射用重组人凝血因子Ⅷ 可一起用于成人和儿童 A 型血友病患者的医治（惯例防备、按需医治、围手术期出血的办理），北京协和医院赵永强教授谈到，在所有稀有病中，血友病是现在医治途径清晰的疾病之一。该产品是现在我国仅有清晰取得成人 A 型血友病惯例防备适应症的重组八因子，将有助于血友病儿童成年之后继续承受更好的医治，保持正常关节和肌肉功用、回归正常日子。
全新注射用重组人凝血因子Ⅷ 获批主要依据 3 项（包含我国在内的）在重型 A 型血友病（凝血因子Ⅷ < 1%）患者中的世界多中心临床研讨（LEOPOLD），点评了本品用于出血事情的按需医治和操控、围手术期出血办理以及惯例防备医治时的安全性和有效性。「在 LEOPOLD 系列研讨中，对儿童与成人 A 型血友病患者全新注射用重组人凝血因子Ⅷ 惯例防备可操控出血及明显削减出血发作频率」，我国医学科学院血液病医院杨仁池教授表明：「全新注射用重组人凝血因子Ⅷ 唾液酸化程度更高，使其较其他重组八因子有更长的半衰期，可以更耐久的维护血友病患者的关节。一起全新注射用重组人凝血因子Ⅷ 独有的 20 纳米病毒过滤技能可以去除潜在的杂质，安全性更高。它的获批将给我国成人和儿童 A 型血友病患者供给了更多的医治挑选」。
全新注射用重组人凝血因子Ⅷ 的获批依赖于拜耳公司继续添加的血友病范畴产品线，其间包含第一个在我国上市的重组人凝血因子Ⅷ－拜科奇 ®，以及还在继续研制的长效重组因子Ⅷ。拜耳公司还正致力于寻求临床前与前期临床开发中的可代替静脉注射的医治办法，比如抗安排因子途经按捺物（TFPI）医治以及基因医治。
关于 LEOPOLD 实验
该 LEOPOLD（在重度血友病 A 中展开的长时间有效性开放性项目）临床开发项目包含三项旨在评价全新注射用重组人凝血因子Ⅷ 在重度血友病 A（＜1%FVIII：C）受试者中的药代动力学、效果及安全性的全球世界多中心临床实验。该汇总实验在来自全世界 25 个国家的 60 个中心的超越 200 例儿童与成人重度血友病 A 患者中对全新注射用重组人凝血因子Ⅷ 进行了评价。
关于血友病
血友病影响了全世界约 40 万人 [2]，且在很大程度上为一种遗传性疾病，而在该遗传性疾病中，构成血凝块所需求的其间一种蛋白质缺失或削减。血友病 A 是最常见的血友病类型，其间因子Ⅷ 缺失或削减。现在，血友病 A 发病率为 1 例/10,000 例 [3]。血友病 A 或许导致出血延伸或自发性出血，特别是发作在关节、肌肉或内部器官，长时间可导致患者残疾。
关于科跃奇 ®
科跃奇®是拜耳公司在现在市售的重组Ⅷ 因子产品拜科奇®的基础上研制的全新重组人凝血因子Ⅷ 产品。是一种无菌、安稳、无热原的注射用重组人凝血因子Ⅷ。由经遗传学构建的年少仓鼠肾（BHK）细胞系发生，该细胞系一起导入人凝血因子Ⅷ 基因和人热休克蛋白 70（HSP 70）基因。
就产品组成及结构而言：两个产品的蛋白质浓度以及辅料组成完全相同，二者具有相同的 FVIII 氨基酸序列、相同的分子式、蛋白降解进程，且具有类似的转译后润饰（糖基化和硫酸化）。
在生产工艺方面，较现在市售的重组人凝血因子Ⅷ 而言，新获批的注射用重组人凝血因子Ⅷ 在原液阶段进行了重要改进和进步，制剂阶段的生产工艺二者根本相同。
采用了新的细胞库，引入了人热休克蛋白 70（HSP70）基因，改进了 FVIII 产率。
从细胞培养和纯化工艺中去除了人源和动物源性原材料，改进工艺耐用性和整体生产能力，并进一步增强病原体的安全性特征，一起保持附近的产品特征。
为到达较高的病毒学安全性水平，生产工艺中添加了专门的病毒铲除过程，包含去污剂病毒灭活过程、20 nm 过滤过程，用于去除病毒以及潜在的蛋白聚集体。
纯化办法中规划了离子交换色谱法、单克隆抗体免疫吸附色谱法以及其他色谱过程，用于纯化重组因子 VIII ，并去除工艺及产品相关杂质。
糖基化和唾液酸化水平进步，改进了半衰期，降低了宿主蛋白残留，并降低了聚集体水平。
数据来历：
[1] Wu R et al. Haemophilia. 2014 May;20(3)e227-30.
[2] NHS England. Haemophilia A Key Facts, March 2015. Available at: https://www.genomicseducation.hee.nhs.uk/images/resources/conditions_pdfs/Haemophilia-A.pdf [Last access: May 2018]
[3] 杨仁池，我国血友病诊治现状与展望 [J]。 我国有用内科杂志，2008,8(10);811-813
