异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是治好骨髓增生反常综合征(MDS)的有用手法。半相合 HSCT 的展开,使其得到广泛应用。现在尚缺少数据来决议挑选何种供者,如半相合供者(HIDs)是否能够作为全相合同胞供者(ISDs)的代替干细胞来历医治 MDS。
北大人民医院黄晓军团队展开了一项根据注册的临床研讨(registry-based studies),旨在评价 HID 和 ISD HSCT 医治 MDS 的结局以及影响结局的相关因子,研讨成果发表于近期的 Leukemia 杂志。
研讨剖析了 2003 年至 2013 年我国骨髓移植登记处(Chinese Bone Marrow Transplantation Registry)454 例承受 HSCT 的 MDS 患者的结局,其间 226 例为 HIDs,228 例为 ISDs。
移植详细进程如下:
粒细胞集落刺激因子(5 μg/kg 每天)作为骨髓(G-BM)和外周血(G-PB)发动剂。方针单核细胞数为 ≥6 × 108/kg 受者体重。
HID 预处理计划为:阿糖胞苷(4 g/m2/天,–10 至 –9 d)、白消安(在 2008 年 1 月前为 4 mg/kg/d,口服,–8 至 –6 d,之后为 3.2 mg/kg/d,静注,–8 至 –6 d)、环磷酰胺(1.8 g/m2/d ,–5 至 –4 d)、司莫司汀(250 mg/m2,–3 d)和兔抗胸腺球蛋白(2.5 mg/kg/d,–5 至 –2 d)。
ISD 预处理计划与 HID 根本共同,除患者承受羟基脲(总剂量 80 mg/kg)和低剂量阿糖胞苷(2 g/kg/次),且不运用抗胸腺细胞球蛋白。一切患者均承受环孢素、霉酚酸酯和和短辽程甲氨蝶呤防备移植物抗宿主病(GVHD)。
成果显现 3/6 HID、4~5/6 HID和 ISD 患者的 4 年调整累积非复发逝世(NRM)率分别为 34%、29% 和 16%,复发率分别为 6%、7% 和 10%。三组 4 年调整整体生存率为 58%、63% 和 73%,无复发生存率为 58%、63% 和 71%,配对比较显现仅在 3/6 HID 和 ISD 组间存在统计学差异。
上述数据显现,ISDs 仍然是 MDS 患者最佳供者来历,而 HIDs(尤其是 4~5/6 HID)可作为 ISD 难以获得时的代替手法。此外,还应进一步削减感染和器官衰竭形成的 NRM。