淀粉样变性是由多种原因形成的淀粉样物质在体内各脏器细胞间的堆积，致使劳累脏器功用逐步衰竭的一种临床综合征。轻链（AL）型淀粉样变性是我国最常见类型。近年来跟着经济及社会发展以及人们生活办法改动和社会老龄化，其呈现了新的临床及医治特色。我国闻名肾脏病专家刘志红院士关于我国 AL 淀粉样变性的临床及医治特色的总述发表于近期 Kidney Disease 杂志上。此文将首要内容与我们共享。
AL 型淀粉样变性流行病学特色
肾病综合症（NS）的晚年患者（>65 岁）中 5.9% 继发性于淀粉样变，占继发性肾病的份额为 16.88%。而且继发于淀粉样变性的 NS 患者份额跟着患者年纪添加而添加。南京军总单中心的研讨成果显现病理证明的系统性淀粉样变性的患者中 93% 为 AL 型。我国 AL 型淀粉样变性的男女比为 1.96：1。中位患病年纪为 56 岁，3.7% 患者小于 40 岁，7.3% 患者大于 70 岁。
AL 型淀粉样变性的临床特色
我国患者从呈现症状到确诊的均匀时刻为 7 个月。患者首发症状首要为乏力（40%）、水肿（80.6%）、体位性低血压（30.2%）和消瘦（27.3%）。其他临床表现有紫癜（12%）、重复腹泻（10.6%）、充血性心力衰竭（9.4%）、呼吸困难（9.8%）和感觉反常（6.1%）。
25% 的患者在确诊时存在肾功用不全。我国患者肾脏、心脏和胃肠道劳累的份额显着高于西方国家。
AL 型淀粉样变性的实验室查看及病理特色
我国患者确诊时以 NS 为首要临床表现，均匀尿蛋白水平为 4.92 g/24 h, 血清白蛋白 26.32 g/L。患者尿中 NAG 及视黄醛结合蛋白遍及升高。25% 的患者存在肾功用反常，32.4% 患者存在贫血。
186 例肾脏病理证明的 AL 型淀粉样变性患者的研讨成果显现淀粉样蛋白在肾小球堆积程度与蛋白尿水平正相关；淀粉样蛋白和免疫球蛋白一起肾小球堆积的患者尿蛋白水平较仅淀粉样蛋白堆积的患者显着增高；患者淀粉样蛋白在心血管堆积水平与其心脏及肝脏的劳累程度正相关。
AL 型淀粉样变性的疾病发展与预后
我国患者的中位生计时刻为 36.3 个月。1、2、3 和 5 年的患者生计率为 67%、53%、48% 和 35%。患者进入透析的中位时刻为 50 个月。1、2、3 和 5 年患者需求透析医治的份额为 22%、31%、48% 和 63%。血肌酐水平缓低血压是患者肾衰竭的首要风险要素。存在肾功用反常、低血压和心脏或许肝脏劳累的患者中位生计时刻显着少于无这些临床表现的患者。
化疗或干细胞移植患者中位生计时刻显着延伸。多器官劳累患者生计时刻显着缩短。一个器官劳累患者中位生计时刻 62.7 个月；两个器官劳累患者中位生计时刻 21.1 个月；三个器官劳累患者中位生计时刻 7.1 个月
AL 型淀粉样变性患者风险度分级
预后不良首要风险要素：恶病质、严峻体位性低血压、低收缩压（<100 mmHg）、心功用 3 级及以上（NYHA）。
现在引荐运用心脏目标 NT-proBNP 和 cTnT 水平将患者分为三级。一级：NT-proBNP <332 ng/L和 cTnT <0.035ng/mL；二级：NT-proBNP>332 ng/L或 cTnT >0.035ng/mL；三级：NT-proBNP>332 ng/L， cTnT >0.035ng/mL。一级、二级和三级患者的中位生计时刻分别为 26.4 个月、10.5 个月和 3.5 个月。
AL 型淀粉样变性患者的临床医治
现在医治策略为经过按捺单克隆浆细胞下降轻链蛋白生成，然后按捺轻链蛋白对安排器官的损害。首要医治药物包含皮质类固醇、细胞毒性药物、大剂量马法兰和自体造血干细胞移植（ASCT）、蛋白酶体按捺剂和免疫调节剂。
口服马法兰联合泼尼松是第一个有用的医治办法。可是患者有用率低，中位患者存活时刻仅 12~18 个月。ASCT 是现在的规范医治办法。硼替佐米联合地塞米松（BD）是现在医治 AL 型淀粉样变的快速有用的医治办法。雷利度胺和沙利度胺不引荐为一线医治。
刘院士研讨小组的 BD 诱导联合 ASCT 医治计划当选 58 例 AL 型淀粉样变性患者。成果显现此医治计划能够显着提高患者 12 个月和 24 个月的完全缓解率。而且随访 28 个月，患者的 24 个月生计率高达 95%（单纯 ASCT 医治的 24 个月生计率为 69.4%）。
总结
AL 型淀粉样变性因为其逐步添加的发病率和高死亡率带给临床医师巨大应战。其医治首要以化疗和 ASCT 为主。现在我国关于 AL 型淀粉样变性的临床医治研讨仍是十分有限。
