美国食物和药物管理局推延了对药物开发商 BioMarin 公司抢先药物的评定决议期限，12 月 18 日，BioMarin 公司宣告了这一音讯，指出监管组织没有完成对其医治稀有疾病杜氏肌营养不良症（DMD）药物的评定，这意味着该药物没被完全回绝，这一音讯为股东带来了希望。
BioMarin 公司称美国食物药物管理局原定于 12 月 27 日决议同意，该组织估计将一月初作出决议。该公司股价午后买卖增加 3.2％ 至 103.84 美元，收盘上涨 4.3％ 至 105 美元。
来自 Wedbush 证券的分析师 James 和 Evercore ISI 的分析师们共同以为，鉴于美国食物和药品管理局的工作人员和外部专家组成的小组早前给出的遣词强硬的检查定见，监管组织没有给出完全回绝的决议反而或许意味着该药物有较高机会被同意。BioMarin 公司在上个月提交的研讨数据并没有压服外部参谋小组向美国食物和药品管理局引荐该药物用于杜氏肌营养不良症患者。
RBC 投资公司的 Yee 则以为推延评定决议将不会改动该药物终究被回绝的状况。「华尔街的一致不会从根本上发生严重改动，有关小组在十一月现已做出了十分慎重的审阅，组织买方的希望对美国食物和药品管理局决议改动的或许性是十分十分低的。」
假如取得同意，BioMarin 公司的杜氏肌营养不良症药物将被命名为 Kyndrisa，估计将成为第一个用于肌肉耗费性疾病的药物，这种疾病能够引起肌肉快速变性，每 3600 名重生男婴就有一名受影响。
在 11 月举办的小组讨论中，17 位成员有 15 位以为 BioMarin 公司的后期研讨缺少计算显着性，削弱了两个前期研讨的定论。美国食物和药品管理局工作人员检查了公司的数据，并提出了顾忌，包含潜在致命性的长时间副效果，如肾脏问题和血液中血小板削减。
BioMarin 公司最大的竞争对手 Sarepta 公司也有一个实验性杜氏肌营养不良症药物 eteplirsen，该药物有相同的效果方法，因而也将面对一个由美国食物和药品管理局的工作人员和专家组成的小组领导的困难的检查进程。
