国外孤儿药的研制进行的如火如荼，现在已有30多个国家出台了相应的孤儿药方针，1983年美国出台的孤儿药方针大大的影响了这一范畴的开展，FDA同意的孤儿药由方针出台之前缺乏10种，添加至现在的近400种。其他国家包含澳大利亚1977年公布了《稀有病药物大纲》；新加坡1991年公布了《稀有病药物特许令》；欧盟1999年公布了《欧洲联盟稀有疾病举动计划》；巴西、古巴等开展我国家也早已公布了相关法令。日本于1993年正式施行了《稀有病用药管理制度》。这些方针的出台都为孤儿药的开展撑起一把维护伞，当然，孤儿药的研制也是硕果累累。据Evluate Pharma猜测，2018年，孤儿药的商场将达1270亿美元。
近些年，在我国已有不少专家，学者，企业和群众都纷繁主张我国出台孤儿药方针，如全国人大常委会委员、全国人大财经委委员乌日图主张在国家药品储藏中添加医治特别疾病、稀有疾病的“孤儿药”品种，并经过储藏库及时调剂此类药品，确保医院此类药品的供应。近些年的两会，有人大代表提议赶快拟定我国的《稀有疾病防治法》，加速稀有病药品的注册批阅及研制出产，以让更多的这一弱势群体获益。虽然如此，在一波又有一波医疗变革中，咱们仍未能看到我国出台孤儿药方针的少许痕迹。这也就抛给许多人一个问题：关于存在种种利好的孤儿药方针，为什么我国的孤儿药方针千呼万唤不出来？就其中原因简略剖析如下：
首要，我国孤儿药的流行病查询数据不明确。无法给出孤儿药的切当界说，假如依照世界卫生组织界说发病率在0.65%-1%之间称之为孤儿药的话，那么我国的患有此类疾病的肯定人数将高达1000万以上。别的，许多品种的稀有病存在地域性差异，存在在国外是稀有病，在国内不是孤儿病，或许在国外对错稀有病，而在国内却是稀有病的或许。这也就或许对出台孤儿药（稀有病）方针存在较大影响。
其次，经济要素是约束孤儿药方针出台的重要要素之一。现在，我国处于开展我国家，经济兴旺程度仍不能与兴旺国家相媲美，医保方针及其掩盖程度仍存缺乏。动不动就几十万美元的医治费用让仍是开展我国家的我国大众难以承当，关于普通大众家庭，这样天价的费用会让一个家庭败尽家业，假如让政府来承当，明显这是一笔不小的数目。一起也或许引起大都人群对医保方针的进犯（大都人在为少数人买单的思想认识上的不公平）。因而，这将必定导致孤儿药方针出台的推迟。
再次，我国医药企业立异才干缺乏。无论是在孤儿药范畴，还对错孤儿药范畴，我国医药企业全体的立异才干缺乏。这可从FDA和CFDA同意的一类立异药的数量和质量上略见一斑。更多的药企会集在仿制药或许传统中药方面，在立异药方面鲜有作为。因而，我国商场将面对一种挑选为难，即便出台孤儿药方针，能在我国孤儿药商场独领风骚的是我国医药企业吗？
终究，根据我国医药企业的方针维护。权且归结为政治要素，并不是期望将一切的工作都和政治挂钩，但咱们又不得不在此方面作相关的推论。如前所述，我国的医药企业立异才干缺乏，如若我国出台孤儿药方针，占据我国孤儿药商场的必将是那些凶相毕露的世界医药巨子，在必定程度上，我国医药企业在立异方面更将收到揉捏。也就是说，在我国孤儿药这片蓝海商场里，吃肉啃骨头的是那些国外医药巨子，我国药企分一杯羹都算走运。如此方针，促进立异开展的不是我国医药企业，反而是引狼入室。
总归，虽然国外孤儿药商场仍然火爆，越来越多的孤儿药将被投放在商场中，乃至部分孤儿药或许成为极具潜力的重磅炸弹。一起，也虽有不少的学者、专家致力于推进我国孤儿药方针的出台，但从以上几种原因也可知，短时间内我国孤儿药方针的出台将面对严峻应战。虽然如此，如若即期望促进孤儿药的开展，也期望在此方面获益的我国医药企业来说，在孤儿药方面也并非死路一条。
因而，针对我国医药企业的开展孤儿药提出几点主张：
榜首，加大立异投入，提高立异才干
虽然这是陈词滥调的问题，不要忘掉，我国药企本身的立异才干缺乏不只留给自己的生存空间狭小，并且国家在开出台此方面的方针时也是优柔寡断。没有立异投入，就没有立异产出，这是必定的作用。现在能在医药立异研制上投入力度大的企业百里挑一。即便如恒瑞这样在国内立异研制力度投入的佼佼者，也无法在世界医药商场竞争中构成自己的肯定优势。但要紧记磨刀不误砍柴工。只要我国药企能在立异研制上不断的投入人力、物力和财力，才有或许不断增强自己的立异才干，收成立异作用。相同，只要我国药企自己有了立异才干，才干助推我国孤儿药方针的出台。
第二，整合学术资源，组成专家团队
现在我国的产学研整协作用一般，孤儿药方面的资源整合更是稀有进入。现在，我国在科研以及临床医治范畴仍然有不少可等待的作用需求转化，但由于药物研制资金投入数目不菲，我国医药企业，科研单位以及临床研究中心三方联络更少，因而这也让原本就冷清的我国孤儿药商场更显孤寂。因而，关于致力于在立异药物开展的我国医药起来来说，应该考虑树立一支从根底科研理论到临床实践以及工业开发方面三方协作的专家团队。世界上许多公司的开展成功的比方可见一斑，比方Amgen、Genetech、Genzyme等公司，均有科研机构或大学里的专家组成，并开始从孤儿药方面获益而成长起来的企业。依托强壮的学术推行和社会影响力，促进我国孤儿药方针的出台未尝不是一种挑选。
第三，曲线救国，先世界后国内
我国孤儿病科研机构和相关专家学者许多暂时未能将其研究作用工业化。一起，国内孤儿药相关企业进入范畴少，而世界医药企业又不能进入我国商场，因而许多寻求立异型研制的生物制药企业能够联合国内研究机构和相关专家学者在国内提早做好孤儿药产品研制布局，独自在国外请求或许与世界企业经过协作（使用孤儿药的利基方针）的方法进军国外商场，这样一方面能够使用国内资源，加强企业本身的研制实力，另一方面可便利进入国外商场。我国药企的立异药物一旦在国外取得同意，在国内上市的或许性也必定大大添加。
第四，具有一类立异药物的相关企业可拓展孤儿药方面的适应症
世界上此类比方不乏其人，榜首个医治肿瘤的单抗药物美罗华凭仗非霍金淋巴瘤（稀有病）的适应症上市，终究又拓展多个适应症范畴，在2013年的出售排行榜上位居第三，高达90亿美元。昔多芬，该药物在1998年被同意用于医治勃起功能障碍（非孤儿病），但在2005年其新增孤儿病范畴的适应症为肺动脉高压（Revatio，Pfize），虽然这是现在许多重磅炸弹药物为了躲避专利到期危险的影响，延伸产品的生命周期，一般采纳的防护手法之一。可是假如我国企业具有的一类立异药能添加一些稀有病为适应症（当然，安全有用是条件和保证），必将为医治孤儿药商场开辟出一方晴空。
总归，虽然我国孤儿药方针仍然待字闺中，但信任，跟着世界潮流的涌动和孤儿药立异产品的不断推出以及我国稀有病面对药物缺乏的局势，我国孤儿药方针也必定会出台。可是现在处于黎明前的黑暗，一切预备依托立异开展的我国制药企业应提早做好预备，避免当其他企业大快朵颐的时分，自己只要望药兴叹份儿算了。
