急性早幼粒细胞白血病（acute promyelocytic leukemia，APL）是急性髓细胞白血病（AML）的一种类型，该病分子生物学反常为 17 号染色体上的 RARα 与 15 号染色体上的 PML 彼此易位，构成交融基因，临床特征常伴有严峻的凝血反常及出血危险。
APL 的医治药物包含蒽环类药物、全反式维甲酸（ATRA）及三氧化二砷（ATO），但尚缺少一致辅导运用。意大利罗马第二大学的 Lo-Coco 教授近期在 British Journal of Haematology 宣布了关于 APL 医治的总述。
APL 是一种内科急症，因为确诊和及时就治水平的差异， 其前期逝世率仍然较高。常呈现的弥散性血管内凝血（DIC）或原发性纤维蛋白溶解导致严峻出血是的前期逝世率高的原因，相同也是医治的妨碍地点。
因而主张在前期临床症状或形态学体现不典型时，及时运用 ATRA 以及新鲜冰冻血小板或冷沉积防备严峻的出血，有随机对照研讨标明 ATRA+ATO 在对凝血反常的医治作用优于联合化疗药物。
APL 患者基因检测染色体反常 t（15；17）（q22；q21）是运用 ATRA+ATO 继续医治的根底。输血支撑医治上需坚持纤维蛋白原和血小板数值分别为 1.5 g/L 及 30~50×109/L 以上。而且主张在医治前期的 10 天内需求每隔 6 小时检测血凝及血小板调查有无反常，尤其是要注意高白细胞血症和恶性耗费性凝血疾病引起的出血危险。
相同主张要防备性运用糖皮质激素防备出血及分解综合征（DS），但不引荐运用抗纤溶药物及肝素医治。肝素可在有巨大血栓构成倾向的情况下运用，但其是否添加 APL 的临床获益一向存在争议。
在 2004 年一项关于 ATRA 医治的随机对照研讨发现，根据伊达比星的计划参加 ATRA 医治中高危 APL 患者可显着减低 3 年复发的累积发病率，而且进步患者的无病生计（EFS）及总生计率（OS）。在稳固医治进程 ATRA 剂量调整的研讨指出，针对中低危患者，添加 ATRA 的剂量并未显着进步总生计率，但可下降血液毒性及均匀住院日期。
最早在 APL 医治中运用 ATO 起始于 1990 年。ATO 在医治 ATRA 联合化疗后复发的 APL 患者中体现出抗白血病作用而被引荐为一线用药，ATO 能够独自运用或许联合 ATRA 及化疗药物。
在多个国家的多中心临床协作研讨发现，ATO 联合 ATRA 较两者任一单药运用能够获得较快的缓解率，而且显着下降 PML/RARA 基因转录水平及复发率，但也会带来较强的骨髓按捺及 QT 间期延伸等方面问题。
2013 年由英国、德国和意大利主导的两项 ATRA+ ATO 比照 ATRA+化疗（AIDA）的随机对照研讨发现，ATRA+ ATO 组全体在 OS 和 EFS 优于 AIDA 组，尽管肝酶学反常及 QT 间期延伸发生率高，但在血液毒性方面较低。
当时 ATO 针对低危 APL 患者医治的作用切当，NCCN 及加拿大专家小组引荐其为一线用药。现在首要评论的问题是静脉运用 ATO 改为口服砷剂，尽管我国开始根据标明口服砷剂与静脉运用 ATO+ATRA 在低危组医治比较作用相同安全有用，但仍需求更多大型的随机对照研讨验证。关于高危组的医治，澳大利亚科学家主张 ATO、ATRA 及蒽环类药物联合运用。
关于 ATO 引起的 QT 间期延伸，引荐 QT 间期为 500ms 为暂停运用 ATO ，而不是之前的 460~470ms。单纯运用 ATO+ATRA 医治呈现高白细胞血症，可运用羟基脲操控。该药的药理动力学显现约 1/3 的 ATO 可透过血脑屏障，这标明这些剂量的药物足以防备中枢性白血病的呈现。
多个国家的数据标明，APL 的前期逝世原因首要是出凝血反常以及医治不及时引起，前期逝世率仍然是 APL 医治的应战。因而增强临床作业的注重及继续教育的学习，对进步该病的前期确诊和及时转诊专业医院救治，是下降前期逝世率行之有用的办法。
前期 APL 医治的首要计划为 ATRA 联合化疗药物，而且医治后复发的问题已经有老练的应对计划。三项研讨标明经过分子学检测辨认 APL 复发，可添加临床前期干涉及医治的获益。尤其是在诱导和稳固医治后的 2~4 周对骨髓液进行 PCR 定量检测。
欧洲血液病学帮忙组根据以往文献报导主张对复发 APL 的医治，最佳挑选是至少 2 周期的 ATO+ATRA 计划。在患者到达第2次的分子学缓解时需求挑选自体造血干细胞移植或许延伸 ATO+ATRA 阶段，这两项医治挑选暂无随机对照研讨结果支撑孰优孰劣，需求根据患者年纪、本身情况及第一次缓解时刻。
异基因造血干细胞移植一般在 2 周期的 ATO 医治未获得分子学缓解或许第一次缓解后 1 年内复发者中引荐运用。2015 年的 NCCN 攻略主张针对复发的医治计划须包含 ATO，不管是前期复发仍是晚期复发，也不管之前是否运用过 ATO 医治。
关于 ATO 医治 2 周期后 PCR 检测仍然阳性，且不能进行异基因造血干细胞移植的患者则引荐参加试验组进行研讨。在针对 ATO 医治后复发的患者主张年纪小于 60 岁可进行自体或异基因造血干细胞移植，也有研讨标明继续 5~6 周期的 ATO+ATRA 计划运用而不进行造血干细胞移植也或许治好，但在详细计划拟定上仍无相关一致。
有研讨显现口服砷剂在复发和初发 APL 是有用的，而且安全性与静脉运用药物并无差异。他米巴罗汀（Tamibarotene）运用于复发/难治性 APL 医治，体外试验中该药显现出较大的视黄酸受体结合容量，细胞视黄酸结合蛋白 1 低亲和力和添加潜在分解诱导。首要副作用为甘油三酯和胆固醇增高。
APL 在曩昔的二十年里，跟着 ATRA 和 ATO 的运用其医治作用发生了巨大改动。ATRA 和蒽环类为根底的化疗计划仍然是 APL 医治广泛运用的战略， ATO 在 APL 医治中独自或与 ATRA 联合运用，剂量小毒性低而作用显着备受推重。
ATRA+ATO 计划在无事情生计率优于 ATRA+化疗计划，而且复发危险低。可是实际中的数据标明，尽管 APL 医治作用较前进步，可是前期逝世率改进尚不显着，这也是往后医治的侧重点。
