虽然自体干细胞移植以及硼替佐米（BORT）、沙利度胺（THAL）和来那度胺（LEN）等新药的使用，极大的改进了多发性骨髓瘤（MM）预后。但是复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）患者生计期仍较差，是当时 MM 医治上的一大应战。
泊马度胺作为第二代免疫调节剂，已有文献报导对 BORT 和 LENN 耐药的患者有用。近期法国南特大学医院 Moreau 医生等展开了一项随机化 3 期临床试验，对承受泊马度胺联合小剂量地塞米松（POM + LoDEX）计划患者的医治反响和生计状况联系进行剖析，研讨成果发表于近期的 Leukemia & Lymphoma 杂志。
研讨纳入了 2011 年 3 月至 2012 年 8 月 NIMBUS 临床试验 455 例患者，随机化以 2:1 份额分组。302 例承受 POM + LoDEX 计划，153 承受 HiDEX 计划。
POM + LoDEX 计划详细如下：在 第 1~21 天使用 POM 4 mg，LoDEX 40 mg（年纪 ＞75 患者为 20 mg）每周一次，28天为一个周期（C）。HiDEX （大剂量地塞米松）计划详细如下：在 第1~4、9~12 天和 17~20 天 使用 HiDEX 40 mg（年纪 ＞75 患者为 20 mg）。医治继续至呈现疾病发展（PD）或无法耐受的毒性、逝世、失访或其他计划中的特定原因。
302 例承受 POM + LoDEX 计划患者在第 3 阶段（C3）到达 ≥ 部分缓解（PR）医治反响的占 19.2%，到达疾病安稳（SD）占 38.4%，14.6% 的患者呈现 PD。在 C3 和 C5 到达 SD 的患者平分别有 17.4% 和 13.6% 在 C7 时医治反响得到了进步。
中位生计（OS）在 C3 时到达 ≥ PR 的患者中为 22.4 月，到达 SD 患者中为 16.2 月，呈现 PD 患者中为 6.3 月。在 C5 和 C7 的医治反响与生计联系与上述成果类似。（图1）
图 1 Landmark 剖析 （A） POM + LoDEX 组； （B） POM + LoDEX 合 HiDEX a 组。C3、C5、C7，第 3、5、7 阶段；≥ PR，到达部分缓解以上；SD，疾病安稳；PD，疾病发展。
安全性方面，在 C3 开始时，300 例患者作为安全性剖析人群随机进入 POM + LoDEX 组，175 例（58.3）发作至少 1 中 3 级以上特定的医治发生的不良事情（TEAE），包含 45/58（77.6）例到达 ≥ PR 患者，93/116（80.2%）到达 SD 的患者和 35/44（79.5%）的 PD 患者。
除了 3级以上发热性中性粒细胞削减（在 ≥ PR、SD 和 PD 患者分别为 13.8%、12.1% 和 0%）外，其他 3 级以上血液学 TEAEs 在 PD 患者中均高于 ≥ PR 和 SD 患者。
3/4 级血液学 TEAEs 在 PR 和 SD 患者中依次为中性粒细胞削减（46.6% 和 48.3%）、贫血（20.7% 和 31.0%）、血小板削减（13.8% 和 15.5%）、白细胞削减（6.9% 和 5.2%）。非血液学 3 级以上 TEAEs 在各组中无差异，发作率 ≥ 5% 的 TEAEs 分别为（肺炎、疲惫、骨骼痛苦、呼吸困难和高钙血症。
归纳此前 NIMBUS 临床试验的开始效果成果，本研讨进一步证明了 POM + LoDEX 计划毒性可控，无不知道 AEs。患者的医治反响与预后相关，医治反响佳的患者可取得的更好的无发展生计（PFS）和 OS。
研讨显现 POM + LoDEX 计划对 RRMM 患者，包含 SD 的患者仍可取得最佳的医治反响，这提示对医治反响剖析非常要害。POM + LoDEX 应作为已承受 LEN 和 BORT 患者的规范医治计划。
