淀粉样变性分为免疫球蛋白轻链淀粉样变（AL 淀粉样变性）和继发性（淀粉样蛋白 A 型，AA）淀粉样变，最简单引起淀粉样肾病。因为医治手法有用，预后很差。近期英皇家自在医院的 Sayed 博士在 Kidney international 发表文章针对淀粉样变性的最新医治计划进行具体论述。
甲状腺素运载蛋白淀粉样变性（ATTR）
ATTR 常累及外周、自主神经和心脏，只要 34.6% 开展为缓慢肾病，10% 开展为终晚期肾衰竭。循环甲状腺素运载蛋白（TTR）经过四聚体分解为单体，构象改动转变为淀粉样。常见变异型为 V30M TTR，是发作宗族性淀粉样多神经病（FAP）的首要原因。
野生型 ATTR 很简单漏诊，一般以老年人右心衰竭起病，常有腕管综合征史，行支撑医治。前期肝移植延伸生计期，但会有神经危害，生计质量差，乃至术后会并发淀粉样心肌病。
1. 二氟尼柳：一种非甾体类抗炎药，经过绑定甲状腺素受体蛋白位点安稳 TTR 四聚体。研讨标明二氟尼柳能明显下降神经危害的开展。
2. 氯苯唑酸：氯苯唑酸经过绑定 T4 结合位点安稳 TTR，但没有非甾体类抗炎药的副效果。研讨标明氯苯唑酸能推迟疾病进程。最常见的副效果包括泌尿系统感染和腹泻。尽管没有依据证明氯苯唑酸会影响甲状腺功用，但主张定时监测。该药欧洲药物管理局同意用于尚能独立行走的前期 V30M TTR 的 FAP，但美国食物及药物管理局没有同意。
3. 没食子儿茶酸没食子酸酯：能有用按捺β淀粉蛋白、α-synucleine、甲状腺素转运蛋白转化为纤维。研讨发现能减小左心室体积，且没有严峻不良反响报导。
4. 寡核苷酸为根底的医治办法：包括小搅扰 RNA（siRNAs）和反义核苷酸（ASOs），能在转录水平发挥效果。siRNAs 参加内生 RNA 搅扰途径，ASOs 能杂交到特定的信使 RNA 上阻挠其转录。
研讨标明 ATTR 患者剂量依赖性甲状腺素运载蛋白下降。现在在进行皮下运用 RNA 搅扰医治针对心脏 ATTR 的Ⅱ期试验。
ISIS-TTRRX 是第二代嵌合反义核苷酸，动物试验获得不错的成果，2013 年开端对 FAP 患者展开随机对照试验探究其安全性及效能。
系统性 AA 淀粉样变性
系统性 AA 淀粉样变性首要累及肾脏、脾、肝、肠道。表现为尿蛋白，肾病综合征和肾功用不全。炎症反响的持续时刻、频率，SAA 上升水平缓持续时刻可能是首要风险要素。
1. 肾移植
AA 淀粉样变性最常见、最严峻的并发症是肾危害，需求肾替代疗法包括肾移植。研讨发现肾移植的 AA 淀粉样变性患者生计期、移植物生计率高，移植物失功率低。SAA 水平越低，预后越好。但易发感染。
2. 现在的药物医治
首要是经过操控炎症性疾病削减 SAA 的生成。研讨报导中值 SAA 浓度 6 mg/l 时肾功用改进，28 mg/l 时肾功用恶化。炎症性疾病操控时蛋白尿也会相应削减。
伊罗地塞能竞争性按捺 SAA 和葡萄糖胺聚糖反响，然后按捺 AA 淀粉样变性发作开展。研讨标明伊罗地塞能削减肾功用恶化，肌酐加倍和肌酐铲除率都下降，但蛋白尿没有改进。美国和欧洲药品管理局催促进行第2次三期临床试验。
AL 淀粉样变性
AL 淀粉样变性是最常见的类型，累及多器官。医治首要是经过按捺 B 细胞克隆。自体干细胞移植对广泛用于低危患者，但仅有的一项随机试验成果显现效果不大。现在的医治依据累及的器官及严峻程度决议。
1. 自体干细胞移植（ASCT）
有研讨标明 ASCT 后完全缓解 5 年生计率达 86%，无病生计时刻 8.3 年。但报导移植相关逝世率达 40%，尔后有研讨发现当 NT-proBNP<5000 pg/mL，肌钙蛋白<0.06ng/mL 时，医治相关逝世率 <1%。所以要严厉挑选移植患者。
2. 免疫调理药物
沙利度胺一般和环磷酰胺、地塞米松联合运用。中位医治 7 个月后，有 33% 的患者效果佳，但 29% 患者逝世，一半患者呈现液体潴留、嗜睡、感染、低血压、神经病变。
来那度胺的血液学效应率 41%-47%，可用于复发和沙利度胺难治性的病例。剂量大于 15 mg 会呈现副效果。适用于终晚期肾衰患者。心脏危害的一些指标会增高，且和逝世率相关。
泊马度胺是沙利度胺类似物，研讨显现血液学效应率 48%，一年无疾病开展率为 59%，总生计率 76%。
3. 蛋白酶按捺剂
硼替佐米血液学效应和靶器官反响都很高，现在作为 AL 淀粉样变性的一线医治药物，并且在心脏劳累的患者中运用越来越广泛。其他蛋白酶按捺剂还在试验中。
其他抗淀粉样办法
1. 免疫疗法：经过免疫疗法调理针对淀粉样堆积的免疫反响。现在一种特异针对 AL 淀粉样变性的单克隆抗体 NEOD001 正在进行Ⅰ期临床试验。
2. CPHPC 和抗人 SAP 抗体：SAP 是淀粉样堆积的一种成分。R-1-[6-[R-2-carboxy-pyrrolidin-1-yl]-6-oxo-hexanoyl] pyrrolidine-2-carboxylic acid（CPHPC）是一种 SAP 的竞争性按捺剂。
研讨标明 CPHPC 能铲除 AL 淀粉样变性患者循环 SAP，也有铲除淀粉样堆积，改进肾危害，安稳其他器官功用的效果。动物试验标明抗人 SAP 抗体能铲除包括 SAP 的淀粉样堆积，CPHPC 能铲除循环 SAP。现在正在进行 CPHPC 及抗 SAP 抗体协同运用的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。
3. 纤维搅扰物：小分子嵌入剂能损坏纤维，使其降解。研讨标明 4』-碘-4』-脱氧阿霉素（I-DOX）能促进淀粉样蛋白重吸收，改进各种类型淀粉样变性。强力霉素是四环素加上部分碘阿霉素糖基结构。现在在进行Ⅱ期临床试验，已显现心脏和神经劳累患者得到了安稳。
总归，淀粉样变性的医治办法首要依据分型决议，需求个性化医治。
