骨髓纤维化症（MF）是骨髓增殖性肿瘤的一种类型，其首要特征为骨髓纤维化、血细胞削减以及髓外造血。一般，MF 患者存在不同程度的脾大症状，并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状。以上体现极大的降低了 MF 患者的日子质量。
鲁索替尼是一种选择性强效 JAK1/JAK2 抑制剂，而研讨以为 MF 的发病机制可能与 JAK 及 STAT 通路的调理反常有关。鲁索替尼的运用能快速且耐久地减轻 MF 患者的脾大症状，改进 MF 的相关症状（如发热、盗汗及腹痛等），进而提高患者的日子质量。
英国盖斯医院的 Harrison 教授等展开了一项随机、多中心、敞开标签的 Ⅲ 期临床试验，旨在剖析鲁索替尼医治 MF 患者的有用性及安全性，其文章宣布在近期的 Leukemia 杂志上。
该研讨归入 MF 患者 219 例，以 2:1 分为 2 组，其间鲁索替尼组 146 例，另 73 例患者分配至其它最佳医治组（BAT）。归入的患者包含原发性 MF、真红转化至 MF 或原发性血小板增多症转化至 MF，依据 IPSS 评分均为中危-2 或高危组。
鲁索替尼组 MF 患者承受的医治为：鲁索替尼 15 mg 或 20 mg（若根底血小板计数在 100～200×109/L 规模，则用 15 mg；若>200×109/ L，则用 20 mg），Bid。而其它最佳医治组（BAT）运用的医治较多：包含市场上其它药物的单剂或联合运用，或只是进行调查处理等。并且 BAT 组患者可半途转至鲁索替尼组。
研讨旨在剖析鲁索替尼医治 MF 的有用性及安全性，有用性的首要比较目标为：脾脏体积削减 ≥ 35% 的患者份额，非必须比较目标为中位整体生计时刻（OS）、呈现脾脏反响的持续时刻以及 JAK2V617F 的基因负荷巨细。注：若脾脏体积比研讨最低点体积添加>25% 或比脾脏基线体积削减<35%，则以为脾脏反响消失。安全性方面，首要比较两组患者的不良事情发生率。
在医治过程中，鲁索替尼组的 146 例患者一向坚持原有医治，而 BAT 组的 73 例患者中有 45 例半途转至鲁索替尼组进行医治。通过随访发现，在原有的鲁索替尼组 146 例患者中，41 例患者到达脾脏体积减小 ≥ 35%，比率为 28%；BAT 组患者却无 1 例患者到达此项规范。
且值得注意的是：在 BAT 组转至鲁索替尼组医治的 45 例患者中，有 19 例曾到达过脾脏体积减小 ≥ 35% 的规范，到达率为 42.2%。
随访发现，鲁索替尼组患者的中位整体生计时刻（OS）仍未到达，而 BAT 组仅为 4.1 年（鲁索替尼组优于 BAT 组），进一步选用意向性剖析（ITT）得知：鲁索替尼组患者的死亡率比 BAT 组削减 33%。此外，鲁索替尼组脾脏反响保持的时刻也是优于 BAT 组的。
在 JAK2 V617 基因方面，共有 110 例患者为 JAK2 V617 基因阳性，其间 1/3 的患者此基因的负荷量削减>20%，而大部分出自鲁索替尼组。
安全性方面，两组患者的不良事情发生率并无显着差异，且在非血液学不良事情方面，鲁索替尼组是低于 BAT 组的。血液学不良事情发生率根本适当。
骨髓纤维化症作为骨髓增殖性肿瘤，其病程相对较长，以往医治首要选用对症支撑（比方输血、输板等）、干扰素、激素或小剂量化疗等。但其作用往往欠佳，脾大症状难以得到改进，终究结局不太达观。
本研讨中选用 JAK1/2 抑制剂鲁索替尼医治（15 mg 或 20 mg，Bid）MF 患者，作用佳，大都患者脾脏体积减小 35%，且安全性较好，整体来说，鲁索替尼可有用医治 MF 患者，或许可称为今后医治 MF 的方向。
