据媒体报道，Scott Gottlieb（现年 44 岁）出任 FDA 新局长已无悬念。Gottlieb 在小布什总统时期，曾担任 FDA 副局长并主管政策法规拟定。
他给业界的印象是：医师布景，年轻有为；力推变革 FDA 监管标准，宽松审评系统，即：FDA 现有审评标准是宽进、严出；未来他领导的 FDA 将成为宽进、宽出。至少部分规矩如此。
FDA 这一改动，将影响全球制药职业，涉及各国药品审评监管组织的政策法规变革，信任 CFDA 从中也会领悟出有价值的内容。
FDA 按其行政归归于美国卫生部，但其影响可谓是牵一发而动全身的联邦组织。FDA 监管着美国四分之一商场产品的安全问题 (食物、药品、器械和生物制品等)。
Gottlieb 出任 FDA 局长，生物制药产业界将成为了「欢乐谷」，据问卷调研，75% 的制药企业和研制组织认可并支撑 Gottlie 担任 FDA 局长。看来他人气十足。
很多制药企业多年来都期盼着对现行 FDA 药物审评标准的完全变革，乃至推翻现有药物审评金标准 (Gold standard)。能否会如愿以偿？跟着 Gottlieb 局长就任，胜算越来越大了。
当然变革 FDA 的政策法规，并非 Gottlieb 一人说了算。实际上，这也是新总统及其智囊们的心头大事儿之一。新政贵寓台后，誓词变革 FDA 审评监管法规和现行流程。乃至传出 FDA 只审评新药安
全性，让商场和患者以身点评有用性。是否有些过头了？众说不一，虚伪新闻层出不穷。
仍是先让揣摩一下 Gottlieb 新官就任 60 天内或许做出哪些推翻性行动 (To-Do-List)。
推动简化拷贝药审评流程，加快立异和打破性药物的审评上市流程，改组 FDA 现有领导架构和系统。铲除陈腐，让阻止者回家或另谋其职。
日前，美国司法部让全美 94 个联邦法院的 46 位掌管法官下岗，就是不听话者走人！
变革 FDA 现有审评标准已无悬念
他会不折不扣地推动新政府期望加快药物审评上市，下降药价的政策大计。虽然此举不被业界外人士所一致。如此简略粗犷的变革是否能让 FDA 审评人员所承受，必定需求时刻习惯或训练。此
变革行动的客观根据是任何上市药品或医治计划都存在着危险与获益之纠结，医师和患者耳熟能详了。为何 FDA 非要多此一举？奉行审评的「宽进、宽出」为上策！
变革拷贝药和小分子化药的审评标准，让更多、更廉价的代替药品上市，或许是他首选的变革行动。
例如，一线药品 Copaxone 的拷贝药 (醋酸格拉替雷注射剂) 成功上市，该拷贝药是由诺华旗下 Sandoz 出产，2015 年获 FDA 赞同上市。还有平喘药 Advair 拷贝药上市也是一例。FDA 关于那些专利即
将到期的原研药，鼓舞更多药企参加拷贝，开绿灯简化和放宽上市审评。这不能不说是严重利好之行动。
怎么加快拷贝药上市审评?
除了需求向国会提交修正现行审评法规要求，这些好像不会有多大阻力。关键是 FDA 需求有更大权限获取生物等效性数据和各种临床数据，才干做到加快审评的一起，真实保证药物安全有用。
可是，数据共享不是 FDA 一家说了算的事儿。这儿面有药企和保险公司的份儿。当然，患者知情赞同也是至关重要的。
变革现有药品的商场价格系统
假如 Gottlieb 能依照上述计划推动变革，包含拷贝药研制和上市审评流程，既得获益将为患者、保险组织和中小药物研制组织节约数亿级美元的投入或医药费用开销。上市药品必定也顺势而
下降。这种从药品研制发动的变革行动还包含肿瘤和稀有病药物的审评标准，即打破性立异药物审评规矩。
打破性立异药物审评规矩（BTD program）
Gottlieb 是 FDA 抗癌药审评威望 Rick Pazdur 的崇拜者之一。他赏识 Pazdur 提出的立异药有必要依照立异方法审评，特别是抗癌立异药。实际上，这也是曩昔三年里 FDA 做出的或许仅有值得欣赏的变革行动。
由于采取了 BTD 审评规矩，打破性立异药研制流程愈加明晰、大大缩短了时刻。审评人员也选用人性化方法评价临床实验数据和作用。由于那些参加临床实验的癌症患者现已没有时刻了。
当然，Gottlieb 并不满意 BTD 审评规矩已获得的成果，他期望再加快速度！为此，他会重组新团队，专门改善和完善 BTD 审评规矩，使之到达最佳使用境地。
这些主意在他近年来的学术交流中也有所露出。他从前讲演「加快医治：重视患者需求或让患者共担危险」。他以为 FDA 应当加快审评那些稀有病药上市 (孤儿药审评)。让越来越多的稀有病有时机得到医治、乃至治好。
假如依照 FDA 惯例审评规矩审议孤儿药，恐怕比登天还难。他建议 FDA 应打破惯例，选用变通的生物标志物作为代替性目标，加快孤儿药和晚期癌症患者的医治性研讨药物评定。
一起，FDA 临床审评专家所具有的临床实验规划经历、统计学剖析才能、以及生物靶向研讨渠道技能等，也保证了立异药安全和有用性底子地点。
立异使用 Apps 上市批阅
对那些立异使用 Apps，包含立异概念医疗设备和辅佐检测计划等，他的观念是 FDA 不能成为阻止，应当成为助力推动者。
例如：对苹果公司规划的医健手表和一些疾病保健使用 Apps 等，他都在亲近重视着，这些也是 FDA 变革审评规矩的范畴。假如 FDA 审评相似苹果医健手表之类的立异、构思产品，不只不会加快上市，反而按捺了立异，减慢了上市。为此，他建议铺开医健范畴电子产品的批阅，把精力和时刻放在检查那些具有监测功用的 Apps 或辅佐临床确诊功用上。
比如，可穿戴手表或设备安装了 Apps，用于监测患者生命指征，或 Apps 提示医师患者的心脏病情况，或癫痫发生、或药物操控巴金森症，以及抑郁症心情改变等等。针对这些立异构思产品使用，Gottlieb 就任后，将会被从头规划和分类，趋势是愈加有利于立异型电子技能和医健监测使用 App 的上市。
他个人的独爱
揭露宣布 FDA 对那些被回绝的临床实验药物或失利药物的审评信息。
我期望把 FDA 一切回执信函揭露宣布。把问题和原委放在桌面上。我们都能看理解。
在业界，FDA 经常被药企或研制组织责备官僚和孤陋寡闻，不明白科学。由于 FDA 回绝了他们的实验性药物或产品上市请求，有中小型企业，也有大型跨国药企，例如 Amgen 和 Novartis 等。问题出在了 FDA 给药企的评定定论信函，通常被企业或研制组织视为保密信息，除了 FDA 和请求者之外，外人无从知晓其间原委，乃至呈现对回绝原因解说的各执己见。
早在 2010 年，Gottlieb 就激烈支撑 FDA 应揭露发布给申报企业的回执信函，包含回绝经过的理由和原委。就是把或许的争议和各执己见都放在桌面上。这关于制药和研制企业而言，并不是最佳挑选，由于其间有些归于商业和技能中心秘要信息。可是，FDA 期望做到公平、通明和公平。
从上述几点，基本上能够了解新任 FDA 局长 Gottlieb 的处事为人了。但终究变革作用怎么，还需求时刻 (TIME) 来证明。
