重型再生障碍性贫血（SAA）是以全血细胞削减，骨髓增生低下为特征的危及生命的疾病。异基因造血干细胞移植（SCT）是其有用的治好手法。当短少相合亲缘（MRD）或相合非亲缘供者（MUD）时，半相合供者（HID）是免疫抑制医治（IST）失利患者移植造血干细胞的代替来历。
虽然此前已有半相合移植医治 SAA 的报导，但这些研讨间存在异质性，且归入患者较少具有局限性。此外，半相合 SCT 的结局得到改善后，尚无研讨将其与全相合 SCT 进行比较。
为评价半相合移植医治 SAA 的效果，北京大学人民医院黄晓军团队展开了一项运用规范计划的前瞻性多中心临床试验，比较 HID 和 同期 MRD SCT 的结局。研讨结果发表于近期的 British journal of Haematology。
研讨的首要结尾为植入率，非必须结尾为整体生计率（OS）、无失利生计率（FFS）、移植物抗宿主病（GVHD）、免疫重建和最终随访的体能情况。
预处理计划如下：静脉注射白消安（BU：在第 -7 和 -6 天，0.8 mg/kg 每天 4 次）、环磷酰胺（CY：在第 –5 至 -2 天，50 mg/kg 每天 1 次）、兔抗胸腺球蛋白（ATG：在第 -5 至 - 2 天，2.5 mg/kg 每天 1 次，接连 4 天）。
在进行半相合移植的一起，研讨者本中心招募 IST 失利后，承受 MRD 或 MDU 移植的患者（图 1）。对 HID SCT 和一起期 MRD SCT 的有用性和安全性进行比较。
图 1 参加中心 IST 医治失利 SAA 患者的医治 HID, 半相合供者；IST，免疫抑制医治；MRD, 相合亲缘供者；MUD，相合非亲缘供者；SAA 重型再生障碍性贫血；SCT, 干细胞移植
研讨结果显现，101 例承受 HID SCT 患者生计期均超越 28 天，并悉数到达髓系植入。骨髓植入中位时刻为 12 天（9～25 天），血小板植入中位时刻为 15 天（7～101 天），累积血小板植入率为 94.1±0.1% 。
中位随访 18.3 月（3.0～43.6）月后，半相合移植累积 II～IV 级急性和 1 年缓慢 GVHD 累积发生率高于全相合供者分别为 33.7%：4.2% 和 22.4%：6.6%。
伴相合移植与 48 例同期承受干细胞移植的全相合患者比较，III～IV 级急性 GVHD 发生率（7.9%：2.1%）、3 年估量 OS（89.0%：91.0%）、FFS（86.8%：80.3%）类似（图 2，3）。
图 2 两行列整体生计（OS）半相合供者（HID）：3 年 OS 为 89.0%±3.1%；相合亲缘供者（MRD）：3 年 OS 为 91.0%±4.3%
图 3 两队无失利生计（FFS）半相合供者（HID）：3 年 OS 为 86.8%±3.4%；相合亲缘供者（MRD）：3 年 OS 为 80.3%±6.4%
多要素剖析显现两行列植入率和生计率无明显差异。两组悉数人群 OS 和 FFS 均与 III～IV 级急性 GVHD 明显相关。
综上，研讨显现出半相合移植医治 SAA 可获得高植入率和生计率。包括 BU+CY+ATG 的预处理不会形成 T 细胞耗竭是 IST 失利 SAA 患者有用并可行的预处理计划。 关于体能情况差的患者仍需进一步探究恰当的调整计划。
