卡博替尼是一种小分子、多受体酪氨酸激酶按捺剂，于 2012 年被美国 FDA 同意用于甲状腺髓样癌的临床医治。卡博替尼对肝细胞生长因子受体（MET）、血管内皮生长因子-2（VEGF-2）、RET 等具有清晰的按捺效果。
2 项关于卡博替尼医治复发/难治性 MM 的Ⅰ期临床实验，分别在斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）和麻省总医院（MGH）展开，Lendvai 教授等将研讨成果进行总结，相关成果宣布在近期的 Blood 杂志上。
研讨中归入的患者 12 例，均为复发/难治性 MM 患者，至少接受过 1 次以上的免疫调节剂和蛋白酶体按捺剂的医治，骨髓功用储藏足够：中性粒细胞 ≥ 1.5×109/L（MSK）或 ≥ 1.0×109/L（MGH），血小板 ≥ 50×109/L，胆红素及血肌酐均 ≤ 正常上限 1.5 倍，血肌酐铲除率 ≥ 50 mL/min（MSK）或 ≥ 45 mL/min（MGH）。
患者每天均口服卡博替尼，一个医治周期为 28 天，在 MSK 实验中，卡博替尼剂量的拟定选用逐渐添加的办法，起先 3 例患者的剂量为 40 mg/天，成果有 1 例患者呈现剂量限制性毒性（DLT），接下来的 3 例患者仍选用 40 mg/天的剂量，成果未观测到 DLT，剩余 3 例患者选用 60 mg/天的剂量，MGH 实验中选用 40 mg/天的剂量，未观测到 DLT 的发作。
中位随访时刻为 61 天，成果发现，仅有 1 例患者呈现了细微缓解，8 例患者处于疾病安稳状况，2 例患者发作疾病发展，还有 1 例患者无法评价，其医治效果并不抱负。
调查其药物安全性发现：呈现 2 例严峻不良事情（分别为 2 度充血性心衰、3 度周围神经痛），其它的不良反应主要有：腹泻（67%）、腹痛/腹胀（25%）、厌恶/厌食（50%）、ALT/AST 升高（89%）等，总而言之，其不良反应发作率较高、不容忽视。
经过研讨发现，选用卡博替尼单药医治复发/难治性 MM 患者效果欠佳，不良反应也较多。值得指出的是，因为医治前并未丈量患者 HGF 水平，因而卡博替尼是否具有按捺 MM 患者中 HGF 水平的效果有待进一步研讨。
